Novato, CA y Londres, UK — 5 de enero, 2017 — Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) y Kyowa Kirin International PLC (KKI), una filial propiedad de Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. (Kyowa Hakko Kirin), ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado revisar su solicitud de autorización de comercialización de KRN23 para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH). La solicitud de autorización de comercialización fue presentada y aceptada a finales de 2016, y se espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el segundo semestre de 2017. Ultragenyx y Kyowa Hakko Kirin firmaron un acuerdo de colaboración y licencia en agosto de 2013 para el desarrollo y comercialización de KRN23.
"Sobre la base de los resultados positivos de múltiples estudios en pacientes pediátricos y adultos con XLH, estamos intentando conseguir la autorización condicional de comercialización con el fin de acelerar el acceso a esta terapia para los pacientes", ha señalado el Dr. Emil D. Kakkis, CEO y Presidente de Ultragenyx.

"La hipofosfatemia ligada al cromosoma X es un trastorno debilitante que causa dolor a largo plazo y angustia entre los afectados y para el cual hay pocos tratamientos efectivos actualmente aprobados centrados en tratar las causas subyacentes", ha indicado el Dr. Tom Stratford, Presidente y CEO de KKI. "Desde Kyowa Hakko Kirin nos esforzamos por contribuir a mejorar la salud y el bienestar de las personas de todo el mundo a través de los avances en la medicina y las tecnologías. Con esta solicitud de comercialización estamos dando un paso adelante significativo para mejorar la vida de los pacientes que sufren de hipofosfatemia ligada al cromosoma X".

Sobre la hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)

XLH es un trastorno del metabolismo del fosfato causado por la pérdida de fosfato en la orina que conduce a hipofosfatemia severa. XLH es la forma hereditaria más común de raquitismo (ablandamiento y debilitamiento de los huesos), que se hereda como un rasgo dominante ligado al cromosoma X, y que afecta tanto a hombres como a mujeres. XLH es una enfermedad específica que se caracteriza por la mineralización inadecuada de los huesos que conduce a un espectro de alteraciones, incluyendo raquitismo, arqueamiento de las piernas, osteomalacia, dolor óseo, marcha de pato, talla baja, deterioro motor, debilidad muscular, seudofracturas de mala curación, estenosis espinal, entesopatía y osteoartritis. A la mayoría de los pacientes pediátricos y algunos pacientes adultos se les administra fosfato por vía oral y vitamina D en forma de calcitriol, que requiere múltiples dosis diarias y una monitorización sobre los posibles riesgos como nefrocalcinosis, hipercalciuria e hiperparatiroidismo.

Sobre KRN23

KRN23 es un anticuerpo monoclonal IgG1 humano, descubierto por Kyowa Hakko Kirin, dirigido contra el factor de crecimiento número 23 de fibroblastos (FGF23). Está siendo desarrollado por Ultragenyx y Kyowa Hakko Kirin para tratar XLH y TIO (osteomalacia inducida por tumores), enfermedades que se caracterizan por el exceso de actividad de FGF23. FGF23 es una hormona que reduce los niveles séricos de fósforo y vitamina D activa mediante la regulación de la excreción de fosfato y la producción activa de vitamina D por el riñón. La pérdida de fosfato en XLH y TIO es causada por niveles excesivos y la actividad de FGF23. KRN23 está diseñado para unirse a la actividad biológica excesiva de FGF23 e inhibirla. Al bloquear el exceso de FGF23 en pacientes con XLH y TIO, KRN23 tiene como objetivo aumentar la reabsorción renal de fosfato e incrementar la producción de vitamina D, potenciando la absorción intestinal de fosfato y calcio. Se está llevando a cabo un ensayo clínico en fase 3 que estudia KRN23 en adultos y ensayos clínicos en fase 2 y 3 en pacientes pediátricos con XLH. También se está desarrollando KRN23 para la osteomalacia inducida por tumores (TIO), una enfermedad caracterizada por tumores típicamente benignos que producen niveles excesivos de FGF23, que puede conducir a osteomalacia severa, fracturas, dolor óseo y muscular y debilidad muscular. Ultragenyx y KHK tienen previsto presentar una solicitud de autorización de producto biológico (BLA) a la FDA de los EE.UU. para KRN23 en la segunda mitad de 2017. Las compañías están acordando los detalles de la presentación prevista a la FDA.

Sobre Ultragenyx

Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica de desarrollo clínico comprometida con la comercialización de nuevos productos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra-raras, con especial atención a enfermedades genéticas graves y debilitantes. Fundada en 2010, la compañía ha construido rápidamente una cartera de productos potenciales para abordar enfermedades con una alta necesidad médica insatisfecha, cuya línea de tratamiento es clara y para las que no hay terapias aprobadas.
La compañía está dirigida por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos de forma rápida y coste-eficiente, con el objetivo de proporcionar terapias seguras y efectivas a los pacientes con la máxima urgencia. Para más información sobre Ultragenyx, por favor, visite la web de la compañía: www.ultragenyx.com.

Sobre Kyowa Kirin

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. es una empresa de investigación en ciencias biológicas, con un foco especial en biotecnología.
En las áreas terapéuticas principales de oncología, nefrología e inmunología / alergia, Kyowa Hakko Kirin utiliza biotecnología de vanguardia centrada en tecnología de anticuerpos para descubrir de forma continuada nuevos medicamentos innovadores y desarrollar y comercializar esos fármacos en todo el mundo. De esta manera, la compañía está trabajando para alcanzar su visión de convertirse en una empresa farmacéutica japonesa global que contribuya a la salud y el bienestar de las personas de todo el mundo.
Kyowa Kirin International PLC, filial de Kyowa Hakko Kirin, es una compañía farmacéutica especializada con un rápido crecimiento que está dedicada al desarrollo y comercialización de medicamentos de prescripción para el tratamiento de necesidades terapéuticas no satisfechas en Europa y los Estados Unidos. KKI tiene su sede en Escocia.
Para más información sobre la compañía, por favor, visite la web: www.kyowa-kirin.com.

Ultragenyx Forward-Looking Statements

Except for the historical information contained herein, the matters set forth in this press release, including statements regarding Ultragenyx's expectations regarding the timing of release of additional data for its product candidates, plans to initiate additional studies for its product candidates and timing regarding these studies, plans regarding ongoing studies for existing programmes and its intent to file for conditional approval, are forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements involve substantial risks and uncertainties that could cause our clinical development programs, future results, performance or achievements to differ significantly from those expressed or implied by the forward-looking statements. Such risks and uncertainties include, among others, the uncertainties inherent in the clinical drug development process, including the regulatory approval process, the timing of our regulatory filings, and other matters that could affect the success of our drug development programs, including KRN23. Ultragenyx undertakes no obligation to update or revise any forward-looking statements. For a further description of the risks and uncertainties that could cause actual results to differ from those expressed in these forward-looking statements, as well as risks relating to the business of the company in general, see Ultragenyx's Quarterly Report on Form 10-Q filed with the Securities and Exchange Commission on November 8, 2016, and its subsequent periodic reports filed with the Securities and Exchange Commission.