Este veredicto del Comité de la EMA se basa en el principio de extrapolación de los datos de eficacia de Vimpat^® de los adultos a los niños, y cuenta con el respaldo de los datos de farmacocinética y seguridad recogidos en niños. A raíz de este dictamen, se espera que a lo largo del tercer trimestre de este año, la Comisión Europea tome su decisión de ampliar la autorización clínica de este antiepiléptico para estos pacientes, y hacerlo accesible como nueva opción terapéutica en el control de la epilepsia infantil.

La epilepsia es uno de los trastornos neurológicos más graves entre niños y adolescentes, con una prevalencia de la epilepsia pediátrica en Europa de entre 3,2 y 5,1 por cada 1.000 habitantes³. La epilepsia infantil es una enfermedad crónica y la prevalencia de las crisis focales pediátricas aumenta con la edad^{4,5,6 y 7}. Incluso, la repetición de las crisis en la infancia puede dar lugar a un retraso del desarrollo neurológico importante y también a lesiones físicas. Se calcula que, aproximadamente entre un 10% y un 29% de los pacientes pediátricos tienen un control inadecuado de las crisis con los antiepilépticos disponibles actualmente^{8 y 9}; y pueden sufrir efectos adversos¹⁰. Por lo tanto, existe una necesidad de nuevas opciones terapéuticas pediátricas que permitan el control de las crisis con un perfil bajo de efectos secundarios.

“El control de la epilepsia pediátrica es difícil y un mal manejo de las crisis puede ser una gran carga de estrés para los niños y sus familias”, ha explicado Jeff Wren, responsable de la Unidad Neurology Patient Value de UCB. “Para UCB es un orgullo poder desempeñar un papel importante en la mejora de la calidad de vida de los niños que sufren epilepsia, y esperamos poder poner a su disposición esta nueva opción terapéutica tras la autorización de la Comisión Europea”.

Eficacia y seguridad de Vimpat^®

La eficacia, seguridad y tolerabilidad establecidas con Vimpat^® como terapia adyuvante en adultos con crisis focales se ha demostrado previamente en tres estudios primarios, doble ciego y controlados con placebo^{11,12 y 13} y en otros tres estudios de extensión abiertos^{14, 15 y 16}. El perfil de eficacia, seguridad y tolerabilidad de Vimpat ^® en monoterapia de primera línea se ha demostrado en un ensayo de fase 3, doble ciego y con comparador activo y en el estudio de extensión abierto relacionado¹⁷. Vimpat ^® tiene más de 1.056.500 de años de pacientes de exposición.¹⁸

“El incumplimiento terapéutico de los antiepilépticos es un problema frecuente de los niños con epilepsia, especialmente en aquellos a los que se les acaba de diagnosticar la enfermedad. De hecho, es una causa remediable del control insuficiente de las crisis, un aspecto a tener en cuenta si consideramos que las crisis continuadas pueden ser devastadoras y tener consecuencias físicas, conductuales y psicológicas a largo plazo para los niños”, asegura la profesora Helen Cross, asesora honoraria de Neurología Pediátrica en el UCL Institute of Child Health. “Actualmente, existen pocos antiepilépticos autorizados para el tratamiento de niños de corta edad con crisis de inicio parcial, especialmente como monoterapia. Por lo tanto, la disponibilidad de lacosamida ofrecería una opción de tratamiento adicional para apoyar a los profesionales sanitarios en el control de la epilepsia infantil”.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha establecido que las epilepsias focales en niños de 4 años tienen una expresión clínica similar a las epilepsias focales en adolescentes y adultos. Tanto la agencia estadounidense del medicamento (Food and Drug Adminsitration –FDA–) como la EMA permiten la extensión de la indicación de medicamentos a poblaciones pediátricas utilizando datos extrapolados siempre que se establezca la dosis y se demuestre la seguridad.

En concreto la EMA explica que, desde el punto de vista de la seguridad, debe hacerse un seguimiento de un mínimo de 100 niños tratados con el medicamento del estudio al menos durante un año²⁰. El Paediatric Epilepsy Academic Consortium for Extrapolation (PEACE) ha mostrado que las concentraciones de antiepilépticos a las dosis autorizadas da lugar a una exposición similar en pacientes adultos y pediátricos^{20 y 21}.

Actualmente, Vimpat^® está autorizado en 72 países de todo el mundo. En la Unión Europea está autorizado como tratamiento en monoterapia y terapia adyuvante para el tratamiento de las crisis de inicio focal con o sin generalización secundaria en adultos y adolescentes (16-18 años) con epilepsia²¹. En Estados Unidos, Vimpat^® está autorizado en monoterapia o terapia adyuvante para el tratamiento de las crisis de inicio focal en adultos con epilepsia (edades ? 17 años)²².

Compromiso de UCB en epilepsia

UCB tiene, desde años, un compromiso para mejorar la calidad de vida de las personas que sufren epilepsia en todo el mundo. Con más de 20 años de experiencia en la investigación y el desarrollo de fármacos antiepilépticos, nuestro objetivo es convertirnos en socio preferente de la comunidad global de la epilepsia, mejorando los conocimientos sobre el acceso a soluciones eficaces para ayudar a los pacientes a controlar mejor su convivencia con esta enfermedad. Nos esforzamos por establecer asociaciones y creamos super-redes con los mejores científicos y médicos del mundo en el marco de instituciones académicas, compañías farmacéuticas y otras organizaciones que comparten nuestros objetivos. En UCB, los pacientes son nuestra fuente de inspiración y la ciencia es el motor de nuestro compromiso de apoyo a las personas con epilepsia.

Acerca de Vimpat®

Vimpat^® (lacosamida) se comercializó por primera vez en la Unión Europea en septiembre de 2008 como terapia adyuvante en el tratamiento de las crisis de inicio parcial con o sin generalización secundaria en pacientes epilépticos adultos y adolescentes (16-18 años). En los países de la UE, Vimpat^® se presenta en comprimidos recubiertos con película, jarabe y solución para infusión. Vimpat^® solución para infusión es una alternativa para pacientes en los que temporalmente no es factible la administración oral. En EE.UU., Vimpat^® se comercializó en comprimidos y solución para inyección en mayo de 2009 como terapia adyuvante en el tratamiento de las crisis de inicio parcial en pacientes epilépticos de 17 años o más. Vimpat^® en infusión para inyección constituye una alternativa a corto plazo cuando la administración oral resulta imposible en estos pacientes. Vimpat^® en solución oral se comercializó en los Estados Unidos en junio de 2010. La disponibilidad del fármaco en comprimidos orales, solución oral y solución para inyección intravenosa (i.v.) permite un tratamiento continuado de los pacientes. En Asia, Vimpat^® está disponible en Corea, Hong Kong, Malasia, Filipinas y Tailandia, y recientemente se ha autorizado su uso en Japón, donde el producto se comercializará conjuntamente con Daiichi Sankyo. Vimpat^® no está autorizado en China.

UCB Inspired by Patients. Driven by Science

UCB es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento y desarrollo de soluciones y medicamentos innovadores que ayuden a transformar la vida de las personas con enfermedades graves en el campo de la inmunología y la neurología. Con más de 7.500 personas en aproximadamente 40 países, la compañía ha generado unos ingresos de 4.200 millones de euros en 2016. UCB está presente en el Euronext Brussels como UCB. Síguenos en Twitter: @UCB_Iberia.

Referencias

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² European Medicines Agency Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), 20th July 2017: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion/human/000863/WC500231716.pdf

³ Pugliatti, M., Beghi, E., Forsgren, L., Ekman, M., Sobocki, P. Estimating the cost of epilepsy in Europe: A review with economic modelling. Epilepsia. 2007;48(12):2224–2233.

⁴ Kurtz, Z., Tookey, P., Ross, E. Epilepsy in young people: 23 year follow up of the British national child development study. BMJ. 1998;316(7128):339-342.

⁵ Sidenvall, R., Forsgren, L., Heijbel, J. Prevalence and characteristics of epilepsy in children in northern Sweden. Seizure. 1996;5(2):139-146.

⁶ Eriksson, K., Koivikko, M. Prevalence, classification, and severity of epilepsy and epileptic syndromes in children. Epilepsia. 1997;38(12):1275-1282.

⁷ Endziniene, M., Pauza, V., Miseviciene, I. Prevalence of childhood epilepsy in Kaunas, Lithuania. Brain Dev. 1997;19(6):379-387.

⁸ Ohtsuka Y, Yoshinaga H, Kobayashi K. Refractory childhood epilepsy and factors related to refractoriness. Epilepsia. 2000;41(Suppl 9):14-17.

⁹ Berg, A., Shinnar, S., Levy, S., Testa, F., Smith-Rapaport, S., Beckerman, B. Early development of intractable epilepsy in children: a prospective study. Neurology. 2001;56(11):1445-1452.

¹⁰ Guerrini, R., Zaccara, G., la Marca, G., Rosati, A. Safety and Tolerability of Antiepileptic Drug Treatment in Children with Epilepsy. Drug Saf. 2012;35(7):519-533.

¹¹ Ben-Menachem, E., Biton, V., Jatuzis, D., Abou-Khalil, B., Doty, P., Rudd, G.D. Efficacy and safety of oral lacosamide as adjunctive therapy in adults with partial-onset seizures. Epilepsia. 2007;48(7):1308-1317.

¹² Chung, S., Sperling, M.R., Biton, V., Krauss, G., Hebert, D., Rudd, G.D., Doty, P. Lacosamide as adjunctive therapy for partial-onset seizures: A randomied controlled trial. Epilepsia. 2010;51(6):958-967.

¹³ Halász, P., Kälviäinen, R., Mazurkiewicz-Beldzinska, M., Rosenow, F., Doty, P., Hebert, D., Sullivan, T. Adjunctive lacosamide for partial-onset seizures: Efficacy and safety results from a randomized controlled trial. Epilepsia. 2009;50(3):443-453. 

¹⁴ Rosenfeld, W., Fountain, N.B., Kaubrys, G., et al. Safety and efficacy of adjunctive lacosamide among patients with partial-onset seizures in a long-term open-label extension trial of up to 8 years. Epilepsy Behav. 2014;41:164-170.

¹⁵ Husain, A., Chung, S., Faught, E., Isojarvi, J., McShea, C., Doty, P. Long-term safety and efficacy in patients with uncontrolled partial-onset seizures treated with adjunctive lacosamide: results from a Phase III open-label extension trial. Epilepsia. 2012;53(3):521-528.

¹⁶ Rosenow, F., Kelemen, A., Ben-Menachem, E., et al. Long-term adjunctive lacosamide treatment in patients with partial-onset seizures. Acta Neurol Scand. 2016;133(2):136-144.

¹⁷ Baulac, M., Rosenow, F., Toledo, M., Terada, K., Li, T., de Backer, M., Werhahn, K.J., Borck, M. Efficacy, safety, and tolerability of lacosamide monotherapy versus controlled-release carbamazepine in patients with newly diagnosed epilepsy: a phase 3, randomised, double-blind, non-inferiority trial. Lancet Neurology. 2017;16(1):43-54.

¹⁸ Periodic Safety Update Report data lock point Dec 15th 2016.

¹⁹ Pellock, J.M., Carman, W.J., Thyagarajan, V., Daniels, T., Morris, D.L., D’Cruz, O. Efficacy of antiepileptic drugs in adults predicts efficacy in children: a systematic review. Neurology. 2012;79:1482-1489.

²⁰ U.S. Food and Drug Administration. Assessing quality and quantity of data to establish exposure-response similarity between adults and pediatric patients: PEACE Initiative. Presentation at the CERSI Workshop on the Use of Exposure Matching and Exposure Response for Extrapolation of Efficacy in Pediatric Drug Development. 2015.

²¹ European Medicines Agency. VIMPAT® (lacosamide). Accessed July 2017 from: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/000863/human_med_001139.jsp&mid=WC0b01ac058001d124. 

²² U.S. Food and Drug Administration. VIMPAT® (lacosamide) Prescribing Information. Accessed July 2017 from: http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2014/022255s026s027,022254s019s020,022255s012s013lbl.pdf.

²³ The Epilepsy Foundation of America. Who gets epilepsy? Accessed July 2017 from: http://www.epilepsy.com/learn/epilepsy-101/who-gets-epilepsy.

²⁴ Fisher, R.S., et al., ILAE Official Report: A practical clinical definition of epilepsy. Epilepsia. 2014;55(4):475-482.