Valencia, 28 de noviembre de 2017.- El seguimiento y el control del impacto de la enfermedad y la investigación constante de nuevas estrategias de tratamiento marcan la estrategia terapéutica actual de la esclerosis múltiple (EM) o la atrofia muscular espinal (AME). “Ambas enfermedades, de origen neurológico, son muy distintas por su prevalencia, etimología y áreas funcionales del sistema nervioso central implicadas y, sobre todo, por el tipo de población al que afectan, pero comparten el hecho de tener nuevos tratamientos muy esperanzadores para el futuro de los pacientes”, según explicó el Dr. Lamberto Landete, médico adjunto de la sección de neurología del Hospital Universitario Dr. Peset de Valencia.

Con este objetivo, avanzar en un mejor control de la enfermedad para mejorar la calidad de vida de los pacientes, debatieron destacados expertos en neurología en dos simposios satélites, organizados por la compañía biotecnológica Biogen, en el marco de la LXIX Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN), que entre el 21 y 25 de noviembre se celebró en Valencia.

En el caso de la esclerosis múltiple, esta enfermedad neurodegenerativa evoluciona en forma de brotes, por lo que mejorar el pronóstico de la enfermedad es uno de los grandes desafíos^[1],[2] a los que se enfrenta la especialidad en estos momentos, para dar respuesta a los más de 47.000 pacientes afectados en España por esta causa^[3]. En este sentido, uno de los temas principales de la jornada “Avances en EM” fue la importancia del control del impacto de la enfermedad, así como el tratamiento temprano de la misma. “Cada vez son más las evidencias que indican que tratar de forma contundente el componente inflamatorio de la EM, especialmente al inicio de la enfermedad, puede mejorar el acúmulo de discapacidad a largo plazo”, afirmó el Dr. Landete. En su opinión, “esto es especialmente relevante dado que las terapias disponibles en la actualidad tratan de forma eficaz dichas alteraciones inflamatorias y apenas los fenómenos neurodegenerativos”.

Esta idea quedó reforzada por el Dr. Guillermo Izquierdo, jefe de neurología y de la unidad de esclerosis múltiple del Hospital Universitario Virgen de la Macarena de Sevilla, quien afirmó que “cada vez somos más conscientes de la importancia de tratar lo antes posible cuando el diagnóstico es claro, así como de realizar un tratamiento fuerte en los primeros momentos de la enfermedad para ser más efectivos”.

Izquierdo, además, señaló la importancia de basar el tratamiento de los pacientes en base a la efectividad de los estudios de práctica clínica habitual (Real World Evidence). “Es muy importante no solo basarse en los estudios convencionales, que se basan en situaciones ideales, sino también utilizar la práctica clínica habitual con registros que permiten valorar el efecto de los tratamientos en condiciones reales”, afirmó.

En este sentido, ambos expertos coinciden en que el futuro del tratamiento de la esclerosis múltiple pasa por implementar terapias más individualizadas, basadas en el conocimiento de los factores pronósticos con el objetivo de identificar aquellos pacientes con una perspectiva de evolución más desfavorable para aplicarles los fármacos más potentes desde los primeros signos de evolución de la enfermedad.

Avances en atrofia muscular espinal

Por otro lado, en el marco de la jornada “Avances en neurociencias” también se abordó el tratamiento de la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética degenerativa de la médula espinal que afecta a más de 800 personas[4], principalmente a niños. El Dr. Ignacio Pascual, jefe de sección del servicio de neuropediatría del Hospital Universitario La Paz de Madrid, fue el encargado de abordar el tratamiento de esta enfermedad para la que hasta ahora no existían opciones terapéuticas, hasta la reciente aprobación en Europa de la primera terapia para la Atrofia Muscular Espinal con alteraciones del cromosoma 5q[5], “actualmente disponible para los pacientes con AME de inicio precoz y de peor pronóstico a través de un programa de acceso temprano o por medicación extranjera”, señaló este experto.

“En los ensayos en Fase III se han observado mejoras significativas en la situación respiratoria y motora de los casos de AME de inicio precoz nunca observadas hasta ahora, mientras que, en las formas más leves, con AME de inicio tardío, también se han observado mejoras motoras no vistas previamente en la evolución natural de la enfermedad [6]”, explicó el Dr. Pascual. Además, en este sentido también se abordó la importancia de las pruebas genéticas para el diagnóstico de la AME[7], así como la necesidad de un inicio temprano de la enfermedad, pues “la eficacia del cribado neonatal tiene correlación directa con el tratamiento temprano”, puntualiza.

Revisiones sistemática de la literatura científica muestran que el retraso medio en el diagnóstico fue de 3,6 meses para el tipo 1, de 14,3 meses para el tipo 2 y de 43,6 meses para el tipo 3[8].  En lo que respecta al tratamiento de la AME, “se plantea un horizonte más optimista, con perspectiva de cambios en un futuro próximo en una enfermedad en la que hasta ahora no podíamos ofrecer más que tratamientos paliativos”, finalizó el Dr. Pascual.

Presente y futuro de la neurociencia

Todos los participantes remarcaron la necesidad de seguir apostando por la investigación, la cual en los últimos años ha derivado en un aumento significativo del arsenal terapéutico que ha provisto de nuevas opciones al paciente. “Creo que estamos asistiendo a un momento privilegiado de la historia de los avances en neurociencias”, citó el Dr. Landete, quien puso de relevancia una realidad que refleja la labor de la industria farmacéutica por la investigación a todos los niveles. En este sentido, Biogen mantiene su compromiso con el desarrollo de nuevas terapias para tratar enfermedades neurológicas complejas.

La herencia de la compañía en el ámbito de la esclerosis múltiple, habiendo desarrollado seis de las doce terapias actualmente disponibles para el tratamiento de esta enfermedad, proporciona además una gran experiencia y conocimientos para desarrollar tratamientos en otras áreas de investigación con el objetivo de cubrir necesidades médicas no cubiertas para los pacientes.

En este sentido Marta Valente, directora médica de Biogen España y Portugal, afirma “por un lado, nuestros esfuerzos en el área de la esclerosis múltiple continúan buscando nuevas moléculas que puedan ayudar a mejorar la vida de los pacientes pero, además, actualmente estamos en primera línea de investigación para enfermedades como la demencia y el Alzheimer, trastornos del movimiento, trastornos neuromusculares, dolor, oftalmología, neuropsiquiatría y neurología aguda”.

Acerca de Biogen

En Biogen nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y ofrece terapias innovadoras en todo el mundo a personas con trastornos neurológicos, autoinmunes y enfermedades raras. Fundada en 1978 como una de las primeras compañías biotecnológicas globales en el mundo por Charles Weissman y los ganadores del premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, a día de hoy Biogen lidera el portfolio de productos para el tratamiento de la esclerosis múltiple, ha desarrollado el primer y único tratamiento aprobado por la EMA para la atrofia muscular espinal y se sitúa en primera línea en la investigación neurocientífica para enfermedades como demencia y Alzheimer, neuroinmunología, trastornos del movimiento, trastornos neuromusculares, dolor, oftalmología, neuropsiquiatría y neurología aguda. Biogen además desarrolla y comercializa medicamentos biosimilares de biológicos complejos. Para obtener más información que pueda resultar importante para inversores puedes visitar nuestra web http://www.biogen.com.es. También puedes seguirnos en todas nuestras redes sociales Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

[1] Lublin et al. Neurology 1996;46;907-911

[2] Multiple Sclerosis International Federation (MSIF). Whatis MS?http://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/ Último acceso: 20/09/2017

[3] Página web Esclerosis Múltiple España. Disponible en: http://www.esclerosismultiple.com/el-31-de-mayo-es-el-dia-mundial-de-la-esclerosis-multiple/ 24/05/2017

[4] Norwood et al; Prevalence of genetic muscle disease in Northern England; Brain a Journal of Neurology; September 2009; Jones et al 2015

[5] Ficha Ténica ?SPINRAZA®: EMA Summary of Product Characteristics (SmPC). May 2017.

[6] Disponible en: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02193074?term=ENDEAR&rank=1 Última visita 24/05/2017

(?) Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

Actualmente se encuentra a la espera de precio y reembolso en España.

[7] Arnold WD, et al. Muscle Nerve. 2015;51:157-167

[8] Lin CW, et al. Pediatr Neurol. 2015;53:293-300;