Osaka, Japón, Nueva York, NY, 7 de febrero de 2017- Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) y Ovid Therapeutics Inc., una empresa biofarmacéutica privada dedicada al desarrollo de medicamentos que transforman la vida de las personas con enfermedades neurológicas raras, han anunciado el establecimiento de una colaboración internacional centrada en el desarrollo clínico y la comercialización del nuevo fármaco en investigación de Takeda TAK-935, un inhibidor de CH24H nuevo, potente y muy selectivo, para las epilepsias pediátricas raras. TAK-935 ha superado con éxito varios estudios clínicos de fase 1 bajo la dirección de Takeda y pasará a ser objeto de estudios clínicos de fase 1b/2a sobre encefalopatías epilépticas raras, las cuales siguen siendo una gran necesidad médica no cubierta.

Estructura innovadora y términos de colaboración
Según los términos del acuerdo, Takeda recibirá participación en capital de Ovid y podría recibir determinados pagos por objetivos cumplidos en función del desarrollo de TAK-935. Las empresas compartirán los costes de desarrollo y comercialización al 50% y, si tienen éxito, también los beneficios al 50%. Takeda se encargará de la comercialización en Japón y tiene la opción de hacerlo en Asia y otros países. Ovid se encargará de las actividades de desarrollo clínico y de la comercialización de TAK-935 en los Estados Unidos, Europa, Canadá e Israel. Todas las actividades de la colaboración en relación con TAK-935 se basarán en el concepto de Takeda/Ovid “Un grupo”, es decir, un grupo integrado e interdisciplinar de ambas empresas dedicado al desarrollo con éxito de TAK-935 para los síndromes epilépticos raros. Si se llega a un acuerdo mutuo, se podrán intentar otras indicaciones huérfanas en el sistema nervioso central. No se han revelado más detalles económicos.

“La agilidad, el énfasis exclusivo en el desarrollo de tratamientos para enfermedades neurológicas raras y las capacidades especializadas en el desarrollo de medicamentos para el sistema nervioso central de Ovid son muy diferenciales e idóneas para este importante programa”, manifestó Emiliangelo Ratti, director del área terapéutica del sistema nervioso central de Takeda Pharmaceuticals. “Takeda está impulsada por la necesidad urgente de proporcionar nuevos medicamentos a las personas con trastornos psiquiátricos, neurológicos y del sistema nervioso central raros que no disponen de tratamientos. Este acuerdo es un excelente ejemplo de nuestro compromiso de participar conjuntamente en determinados programas de desarrollo con destacadas empresas que nos permitan mantenernos a la vanguardia de la innovación”.

Estrategia de desarrollo clínico
Las empresas tienen previsto iniciar un estudio de fase 1b/2a en 2017 con pacientes con encefalopatías epilépticas raras, como el síndrome de Dravet, el síndrome de Lennox-Gastaut y el complejo de la esclerosis tuberosa. Estas epilepsias poco frecuentes se suelen presentar en la lactancia y causan una morbilidad significativa en los pacientes y sus familias a lo largo de sus vidas. A pesar de la disponibilidad de medicamentos para la epilepsia, hay pocas opciones de tratamiento para estos trastornos específicos, por lo que existe una necesidad médica importante de nuevos tratamientos.

“Al trabajar en colaboración con Takeda, pensamos que podemos aprovechar los puntos fuertes e intereses de ambas empresas. Esta es una alianza creativa entre una empresa de biotecnología y una empresa farmacéutica en la que no solo compartimos la pasión y el compromiso por desarrollar medicamentos significativos que mejoren la vida de los pacientes de todo el mundo, sino que también podemos generar valor en la cartera de productos y el talento de ambas empresas”, señaló Jeremy Levin, DPhil, MB BChir, presidente y director ejecutivo de Ovid Therapeutics. “Esta alianza es un avance en nuestra estrategia de convertirnos en un líder en el campo de los trastornos neurológicos raros. Basándonos en nuestro trabajo con OV101 en los síndromes de Angelman y del cromosoma X frágil, la colaboración en las epilepsias raras refuerza nuestra capacidad para ayudar a los pacientes que padecen trastornos neurológicos con opciones terapéuticas limitadas o nulas”.

Acerca de TAK-935
TAK-935, que se está estudiando en las epilepsias pediátricas raras, es un inhibidor potente y muy selectivo de la enzima colesterol 24-hidroxilasa (CH24H), el primero de su grupo terapéutico. La CH24H se expresa de manera predominante en el encéfalo, donde desempeña una función esencial en la homeostasis del colesterol. La CH24H convierte el colesterol en 24-S-hidroxicolesterol (24HC), que a continuación sale del encéfalo hacia la circulación plasmática.^?i El glutamato es uno de los principales neurotransmisores del encéfalo y, como se ha demostrado, resulta importante en el inicio y la propagación de la actividad convulsiva.^?ii La literatura médica reciente indica que la CH24H está implicada en la hiperactivación de la vía glutamatérgica mediante la regulación del canal del NMDA^?iii, lo cual denota su posible participación en enfermedades del SNC como la epilepsia. Que sepamos, TAK-935 es la única molécula con este mecanismo de acción que se está desarrollando clínicamente.

TAK-935 se ha evaluado en modelos preclínicos que han proporcionado datos que respaldan la investigación del medicamento en estudios clínicos con seres humanos afectados de síndromes epilépticos raros. Se ha utilizado un nuevo ligando de PET patentado, desarrollado por Takeda y Molecular Neuroimaging, LLC (MNI), para determinar la ocupación deseada por TAK-935 en el encéfalo.^?iv Además, se ha medido el efecto de TAK-935 en el encéfalo a partir de la variación de la concentración plasmática de 24HC.

TAK-935 ha sido objeto de cuatro estudios clínicos de fase 1^?v,^?vi,^?vii,^?viii, que han evaluado la tolerabilidad y el acceso al objetivo en dosis que se consideran terapéuticamente relevantes.

Acerca de Takeda Pharmaceutical Company

Takeda Pharmaceutical Company Limited es una empresa farmacéutica global basada en la I+D comprometida con ofrecer un futuro mejor y más brillante a los pacientes, convirtiendo la ciencia en medicamentos que cambian vidas. Takeda concentra sus esfuerzos de investigación en las áreas terapéuticas de oncología, gastroenterología y sistema nervioso central. También cuenta con programas de desarrollo específicos en enfermedades cardiovasculares, así como candidatos de última fase para vacunas. Takeda trabaja en I+D a nivel interno y conjuntamente con socios con el fin de mantenerse a la vanguardia de la innovación. Los nuevos productos innovadores, especialmente en oncología y gastroenterología, así como su presencia en los mercados emergentes, impulsan el crecimiento de Takeda. Más de 30.000 empleados de Takeda están comprometidos con mejorar la calidad de vida los pacientes, trabajando con nuestros socios en el sector de la salud en más de 70 países. Para más información, visite http://www.takeda.com/news.