Sant Cugat del Vallès (Barcelona), 21 de mayo de 2014 – La Agencia Estadounidense del Medicamento y la Comisión Europea, han concedido la designación de “medicamento huérfano” a Volasertib*, producto de Boehringer Ingelheim en fase III de investigación para leucemia mieloide aguda (LMA).  

Tanto en Europa como en Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se concede a los fármacos indicados para el tratamiento de enfermedades raras que presentan pocas opciones de tratamiento y para las que no existen tratamientos ni métodos de diagnóstico. Esta designación implica que la compañía podrá contar con el soporte a nivel de registro farmacéutico e incentivos que ayuden a los procesos de desarrollo y de autorización¹. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) define enfermedad rara o huérfana como aquella que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas en la Unión Europea².  

El nuevo compuesto en estudio inhibe la actividad de las enzimas quinasas tipo polo o poloide (Plk)³, deteniendo el ciclo celular e induciendo finalmente la muerte celular (apoptosis)³. De este modo se pretende bloquear la alta velocidad de división celular característica de la leucemia mieloide aguda, lo que debería frenar el crecimiento de las células tumorales e incluso reducir su división activa. El ensayo clínico de fase I/II de volasertib en combinación con quimioterapia ha demostrado un aumento de la supervivencia en pacientes de edad avanzada con LMA⁴.  

El profesor Klaus Dugi, vicepresidente corporativo sénior de medicina de Boehringer Ingelheim, ha manifestado su satisfacción a raíz de la nueva designación, que se suma a la de “avance terapéutico” obtenida el año pasado: “Dada la especificidad con la que actúa Volasertib* esperamos ofrecer una nueva alternativa a los pacientes que, actualmente, cuentan con escasas opciones”. Dugi también ha afirmado que paralelamente a los ensayos clínicos de fase III en curso, Boehringer Ingelheim colaborará con ambas agencias para que los pacientes puedan beneficiarse del fármaco lo antes posible.  

Acerca de la leucemia mieloide aguda (LMA) 

La leucemia mieloide aguda es un cáncer considerado agresivo que afecta a la médula ósea y a la sangre. Pese a estar considerada enfermedad huérfana, afecta a cerca de un tercio de los pacientes adultos de leucemia en países occidentales y presenta una de las tasas de supervivencia más bajas^5,6.  

Habitualmente aparece en la edad adulta tardía (65-70 años)^5,7 y el pronóstico empeora con la edad. El tratamiento de referencia hasta la fecha es la quimioterapia intensiva^8,9, pese a que en muchos casos no es posible aplicarla. La edad avanzada de los pacientes así como la existencia de otras patologías de manera simultánea conlleva que la mayoría no sean capaces de tolerarlo. En esos casos, las opciones de tratamiento son muy escasas y presentan un mal pronóstico con una mediana de supervivencia inferior a un año¹⁰. 

Acerca de Volasertib* 

Volasertib* es un inhibidor selectivo de la quinasa tipo polo o poloide. Actualmente se está evaluando en ensayos clínicospara la leucemia mieloide aguda y es uno de los dos fármacos en  fases avanzadas de desarrollo que Boehringer Ingelheim está investigando actualmente en el área de oncología. En este momento, volasertib* se encuentra en fase III de desarrollo clínico (POLO-AML-2) en combinación con quimioterapia (citarabina) a bajas dosis. El compuesto se está  administrando en pacientes de 65 años o mayores con LMA que no recibieron tratamiento previo para esta enfermedad y que no reúnen los requisitos para someterse a un tratamiento intensivo de quimioterapia¹¹.

Boehringer Ingelheim oncología 

Boehringer Ingelheim está investigando fármacos para el tratamiento de varios tipos de cáncer. Lleva a cabo un extenso programa de investigación para desarrollar medicamentos innovadores contra el cáncer y trabaja desde hace 10 años con la comunidad científica internacional y con los centros oncológicos líderes en el mundo. El foco actual de su investigación incluye compuestos en tres áreas: inhibición de la angiogénesis, inhibición de la transducción de señales e inhibición de las quinasas del ciclo celular.  

Boehringer Ingelheim “Aportar valor a través de la innovación” 

El grupo Boehringer Ingelheim figura entre las 20 compañías farmacéuticas mayores del mundo. Con sede en Ingelheim, Alemania, trabaja globalmente con 140 afiliadas y cuenta con más de 46.000 colaboradores. Desde su fundación en 1885, la compañía de propiedad familiar se ha comprometido con la investigación, el desarrollo, la producción y la comercialización de nuevos productos de alto valor terapéutico para la medicina humana y animal. 

Un elemento central de la cultura corporativa de Boehringer Ingelheim es el compromiso de actuación socialmente responsable. Por ello, la compañía participa en proyectos sociales y cuida de sus colaboradores/as y familias, ofreciendo oportunidades iguales a todos. El respeto, la igualdad de oportunidades y la conciliación entre la vida laboral y la familiar constituyen la base de la cooperación mutua. Así como, la protección del medio ambiente y la sostenibilidad que están siempre presentes en cualquier actividad de Boehringer Ingelheim.  

Boehringer Ingelheim se instaló en España en 1952, y a lo largo de estos 60 años ha evolucionado hasta situarse en la posición nº 15 del sector farmacéutico en nuestro país. La compañía tiene su sede en España en Sant Cugat del Vallès (Barcelona) y dos centros internacionales de producción en Sant Cugat del Vallès y Malgrat de Mar.  

* Volasertib es un fármaco en fase de investigación clínica y todavía no está autorizado para su comercialización. Aún no se ha establecido completamente su seguridad y eficacia.   

REFERENCIAS  

1. Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council. 

2. European Medicines Agency. Available at: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000034.jsp. Last viewed: May 2014 

3. Rudolph D, et al. BI 6727, a Polo-like kinase inhibitor with improved pharmacokinetic profile and broad antitumor activity. Clin Cancer Res. 2009;15(9):3094-102. 

4. Maertens J, et al. Phase I/II Study of Volasertib (BI 6727), an Intravenous Polo-Like Kinase (Plk) Inhibitor, in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML): Results From the Randomized Phase II Part for Volasertib in Combination with Low-Dose Cytarabine (LDAC) Versus LDAC Monotherapy in Patients with Previously Untreated AML Ineligible for Intensive Treatment. Abstract at the 54th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) 2012, Atlanta, USA. 

5. Jemal A, et al. Cancer Statistics, 2009. CA Cancer J Clin. 2009;59:225-249 

6. National Cancer Institute- Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultAML/healthprofessional/page1/AllPages (Last viewed: May 2014) 

7. Estey EH. Acute myeloid leukemia: 2012 update on diagnosis, risk stratification, and management. Am J Hematol 2012; 87:89-99. 

8. Roboz, Gail J. Novel Approaches to the Treatment of Acute Myeloid Leukemia, Heamatology 2011; 43-50. 

9. Fredly H, et al. Combination of the histone deacetylase inhibitor valproic acid with oral hydroxyurea or 6-mercaptopurin can be safe and effective in patients with advanced acute myeloid leukaemia--a report of five cases. Hematology 2010;15:338-343. 

10. Juliusson G, et al. Acute myeloid leukemia in the real world: why population-based registries are needed. Blood. 2012;119(17):3890-9 

11. Information on volasertib phase III study, POLO-AML-2, available at:  http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01721876?term=POLO-AML-2&rank=1  (Last viewed: 7 May 2014)