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El impacto de la reforma de la legislación farmacéutica europea en los medicamentos huérfanos y los pacientes con enfermedades raras

• El grupo multidisciplinar de expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos publica un séptimo informe con sus conclusiones y propuestas sobre la reforma de la legislación farmacéutica básica europea(1)

• La propuesta de Reglamento resultante podría reducir la incentivación a la investigación y el desarrollo de los medicamentos huérfanos, pudiendo atentar contra la equidad en el acceso de los pacientes a sus tratamientos en Europa

• La iniciativa de eliminar del Comité de Medicamentos Huérfanos actual podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras

• Actualmente, sólo un 5% de las enfermedades raras tienen una terapia eficaz disponible(2). Se estima que las enfermedades raras afectan a más de 3 millones de personas en España(3) y más de 30 millones en Europa(4)

Barcelona, 26 de junio de 2024 – La reforma de la legislación farmacéutica europea podría afectar a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos y a la equidad en el acceso de los pacientes con enfermedades raras a sus tratamientos. Así se desprende de las conclusiones del nuevo informe ‘Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos’ (ver informe completo) elaborado por el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos con la colaboración del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y el aval de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP)1.

Este informe destaca también que la nueva distinción entre “medicamentos huérfanos” y “aquellos que responden a una necesidad médica no satisfecha” no está suficientemente justificada en las propuestas de Reglamento y de Directiva presentadas por la Comisión Europea, lo que podría desincentivar la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos. Además, la propuesta de Reglamento presenta limitaciones en cuanto a la acumulación de períodos de exclusividad, pudiendo desproteger a los medicamentos huérfanos1.

En este sentido, José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias y miembro del Observatorio, ha afirmado que, "la propuesta de Reglamento carece de justificación para la distinción entre medicamentos huérfanos, pudiendo generar complejidad y contradicciones en los periodos de exclusividad. Esta falta de coherencia es capaz de comprometer el acceso equitativo a tratamientos para enfermedades raras, por lo que urge una revisión para garantizar una política que fomente la inversión y asegure la igualdad de acceso a medicamentos huérfanos innovadores".

Empoderar a los pacientes ante los desafíos legislativos
Otra conclusión importante del informe es la eliminación del Comité de Medicamentos Huérfanos actual, centralizando todos los procesos de autorización de comercialización y designación de fármacos en el Comité de Medicamentos de Uso Humano, ya que podría generar un efecto embudo en la tramitación de solicitudes y reducir la participación de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras1.

Por ello, las recomendaciones de este séptimo informe incluyen propuestas como establecer un procedimiento diferenciado para los medicamentos huérfanos en aspectos como la solicitud de autorización y la exclusividad comercial. Además, destacan la necesidad de conservar el Comité de Medicamentos Huérfanos, tal y como establece el Reglamento 141/2000, con el fin de otorgarles mayor capacidad decisoria y asegurar la participación de los pacientes1.

“Es crucial fortalecer la presencia de las asociaciones de pacientes en los grupos científicos, y esto va más allá de la función consultiva propuesta. La participación de las asociaciones es esencial para asegurar que las decisiones se tomen teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes que conviven con una enfermedad rara y dependen de medicamentos huérfanos innovadores para tener una mejor calidad de vida”, ha concluido Remedios Martel, ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía y miembro del Observatorio.

El impacto de las nuevas propuestas legislativas

Elaborado por un grupo multidisciplinar de reconocidos expertos cuyo objetivo es identificar los principales retos legislativos que deben ser abordados para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras en España, que se estima que afectan a 3 millones de personas en nuestro país3 y más de 30 millones en Europa4, este informe1 ha sido publicado tras la Comisión Europea revisar la legislación farmacéutica básica, resultando en dos propuestas legislativas: una Directiva sobre medicamentos de uso humano5 y un Reglamento sobre procedimientos de autorización y control de medicamentos de uso humano6.

Dada la importancia de estas iniciativas para las enfermedades raras y medicamentos huérfanos, el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha realizado un análisis para evaluar su impacto en este ámbito y como conclusión ha presentado una serie de propuestas con el objetivo de contribuir a que las iniciativas legislativas, en su redactado final, refuercen la incentivación y la protección necesarias para garantizar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Debido a la singularidad y complejidad de las enfermedades raras, los pacientes habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico, hasta la insuficiencia en los recursos sociosanitarios, el retraso en el acceso a los tratamientos necesarios y la escasa información o acceso a los centros de referencia y a los expertos7. Actualmente, sólo el 5% de las enfermedades raras tienen una terapia eficaz disponible2, de aquí la importancia de reformas legislativas a nivel europeo que avancen hacia la innovación y garanticen la protección de los pacientes.

El informe completo del Observatorio Legislativo "Impacto de la revisión de la legislación farmacéutica básica europea sobre las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos" puede descargarse en:
https://3millonesyanoesraro.com/observatorio-legislativo-de-enfermedades-raras/7o-informe-del-observatorio-legislativo/

Este informe está actualizado a fecha de abril 2024, después de que las enmiendas presentadas en la Comisión de Industria, Investigación y Energía (ITRE, por sus siglas en inglés) y de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria (ENVI, por sus siglas en inglés) fueran aceptadas por el Pleno del Parlamento Europeo en una votación el 11 de abril de 2024. Este informe se actualizará a medida que continúe su tramitación cuando se inicie la nueva legislatura1.

Sobre el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos
El Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos es una plataforma colaborativa de expertos de diferentes ámbitos que nace bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá con la colaboración de Alexion. Su objetivo principal es identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con enfermedades raras y sus familias. Los objetivos que se han marcado incluyen contribuir a la educación y concienciación de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos en el ámbito político, generando conocimiento y evidencia de que se pueden ofrecer propuestas de mejora en el ámbito legislativo y abordar así, de la mejor manera posible, las barreras a las que se enfrentan los pacientes8.

El Observatorio8 está compuesto por un equipo multidisciplinar de expertos a los que les une el interés de impulsar mejoras en la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias:

• José Manuel Baltar, ex consejero de Sanidad del Gobierno de Canarias.
• Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen de la Macarena y ex presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.
• Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria y ex vicepresidente de la Sociedad Española de Nefrología (SEN).
• Remedios Martel, farmacéutica y ex directora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía.
• Fide Mirón, Graduada en Trabajo Social. Paciente de Porfiria Eritropoyética, portavoz de los pacientes con Enfermedades Raras. Presidenta de la Asoc. Española de Porfiria y vicepresidenta de FEDER.
• Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá.
• Ofelia de Lorenzo, abogada y especialista en Derecho Sanitario.

Sobre Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, es el grupo de AstraZeneca dedicado a las enfermedades raras, creado tras la adquisición en 2021 de Alexion Pharmaceuticals, Inc. Como líder en enfermedades raras durante más de 30 años, Alexion se centra en servir a los pacientes y familias afectados por enfermedades raras y condiciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que cambian la vida. Alexion centra sus esfuerzos de investigación en nuevas moléculas y dianas en la cascada del complemento y sus esfuerzos de desarrollo en hematología, nefrología, neurología, trastornos metabólicos, cardiología y oftalmología. Con sede en Boston (Massachusetts), Alexion tiene oficinas en todo el mundo y atiende a pacientes en 70 países.

Para más información, visite www.alexion.com.

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