AOP Health, pionera europea en soluciones integradas de tratamiento para enfermedades raras, y la empresa alemana de biotecnología RHEACELL, especializada en el desarrollo de terapias con células madre, unen sus fuerzas para desarrollar terapias innovadoras dirigidas a personas con enfermedad de Piel de Mariposa y úlceras venosas crónicas.

A través de esta nueva alianza estratégica se busca mejorar el acceso de los pacientes a dos terapias prometedoras basadas en células estromales mesenquimales ABCB5 positivas: AMESANAR® y EBESANAR®. Ambos fármacos pertenecen al grupo de los Medicamentos de Terapia Avanzada y se encuentran actualmente en fase 3 de ensayo clínico. Están dirigidos al tratamiento de la Epidermólisis Bullosa (EB), también conocida como enfermedad de Piel de Mariposa, y de las úlceras venosas crónicas.

“Nuestra misión es garantizar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a terapias innovadoras. Unirnos con RHEACELL nos da la oportunidad de ofrecer nuevas opciones de tratamiento para personas que conviven con úlceras venosas crónicas o enfermedad de Piel de Mariposa, que actualmente disponen de pocas o incluso ninguna opción terapéutica”, destaca Marco Messina, General Manager de AOP Health Iberia.

La alianza combina el potencial de RHEACELL en el área de investigación, con la experiencia de AOP Health en el lanzamiento de terapias para personas con enfermedades raras en Europa. Así, destaca la misión conjunta de las dos compañías: reducir la brecha que existe en el acceso a tratamientos innovadores. Con 30 años de experiencia y una presencia creciente en más de 50 países, AOP Health aporta su expertise para que las terapias con células madre de RHEACELL estén disponibles, no solo en Europa, sino también en Oriente Medio, África del Norte, Turquía e Israel.

“Esta asociación supone un paso importante para RHEACELL en el desarrollo de nuestros programas de medicamentos con células madre. La colaboración con un socio como AOP Health para comercializar nuestros medicamentos de células estromales nos permitirá llevar nuestras terapias innovadoras a los pacientes europeos que lo necesiten, de manera más rápida y eficiente”, señala el Dr. med. Christoph Ganss, CEO de RHEACELL.

Terapias celulares prometedoras

Las terapias regenerativas celulares están ganando cada vez más importancia en el tratamiento de enfermedades, especialmente en aquellas con opciones terapéuticas limitadas. Desde hace más de 20 años, RHEACELL se ha centrado en la investigación y el desarrollo de las llamadas células estromales, que son células estabilizadoras obtenidas a partir de la piel del donante. La terapia celular de RHEACELL es la segunda terapia de células estromales en recibir una autorización nacional de comercialización del Instituto Paul Ehrlich en Alemania para el tratamiento de úlceras venosas crónicas resistentes a la terapia ("úlcera de pierna"), según datos positivos de un ensayo clínico de fase 2[i]^,[ii].  

Un innovador mecanismo de acción

La terapia celular de RHEACELL se basa en un tipo específico de células, las llamadas células estromales mesenquimales ABCB5+, que cuentan con propiedades antiinflamatorias e inmunomoduladoras. Estas células representan un nuevo enfoque terapéutico prometedor para las úlceras venosas crónicas y EB. En pacientes con EB, esta terapia se administra de forma sistémica y puede favorecer la cicatrización tanto interna como externa de la úlcera al restaurar la función fisiológica normal de los tejidos afectados. Esto puede conducir a una reducción en el número de úlceras existentes, lo que puede ayudar a prevenir la formación de otras nuevas. 

Sobre la base de los resultados positivos del ensayo de fase 2 y las opiniones positivas de las autoridades reguladoras, actualmente se están llevando a cabo dos ensayos clínicos de fase 3 y se espera que en 2026 se presente una primera solicitud a la Agencia Europea del Medicamento.

“Hasta la fecha ha habido pocas opciones terapéuticas en el tratamiento de la epidermólisis bullosa, lo que añade una importante carga adicional a los afectados. Desde una perspectiva médica, el concepto de terapia celular regenerativa y antiinflamatoria es muy prometedor. Por ello, nuestro centro de investigación está participando en el próximo hito, los ensayos de fase 3", señala el Univ.-Prof. Dr. Johann Bauer, jefe de Investigación EB en el EB-Haus Austria, la primera clínica especializada del mundo para 'niños mariposa'.

"El objetivo de RHEACELL, que es administrar células estromales sistémicamente para estimular la cicatrización de úlceras internas y externas, se distingue de otros que se centran principalmente en intervenciones locales sobre la piel. Así, estamos encantados de continuar con el desarrollo clínico que tenemos en curso”, añade el Dr. Rainer Riedl, fundador y presidente de DEBRA Austria, la asociación de pacientes con Epidermólisis Bullosa de Austria.

Acerca de la epidermólisis bullosa (EB)

La EB es una afección congénita, actualmente sin cura, que puede afectar no solo a la piel sino también a los órganos internos. Con aproximadamente 500.000 personas afectadas en todo el mundo, la EB es una enfermedad rara que afecta gravemente a la calidad de vida de los pacientes. En este trastorno genético, la piel es tan frágil como las alas de una mariposa. Incluso una tensión o fricción mecánica menor puede causar ampollas y úlceras crónicas dolorosas.

Acerca de las úlceras venosas crónicas (úlcera en la pierna)

Las úlceras venosas crónicas resultan de una insuficiencia venosa prolongada y afectan principalmente a adultos mayores. Estas úlceras se desarrollan debido a un flujo sanguíneo deficiente en las venas, lo que conduce a la ruptura del tejido, especialmente en las extremidades inferiores. Son el tipo más común de úlcera en las piernas, representando entre un 60 y un 80% de los casos.

Acerca de AOP Health

El Grupo AOP Health incorpora varias empresas, entre ellas AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH con sede en Viena, Austria (“AOP Health”). El Grupo AOP Health es el pionero europeo en terapias integradas para enfermedades raras y cuidados intensivos. Durante los últimos 25 años, el Grupo se ha convertido en un proveedor consolidado de soluciones terapéuticas integradas que opera desde su sede en Viena, sus filiales y oficinas de representación en toda Europa y Oriente Medio, así como a través de socios en todo el mundo. Este desarrollo ha sido posible gracias, por un lado, a un alto nivel continuo de inversión en investigación y desarrollo y, por otro, a una orientación muy coherente y pragmática hacia las necesidades de todas las partes interesadas, especialmente los pacientes y sus familias, así como también los profesionales sanitarios que los tratan.

Acerca de RHEACELL

Con más de 20 años de experiencia, RHEACELL es una empresa líder en células madre biofarmacéuticas con sede en Heidelberg, Alemania, que actualmente realiza dos ensayos clínicos en aprobación (UE, EE.UU.). Está centrada en terapias innovadoras con células madre para pacientes que sufren enfermedades graves relacionadas con el sistema inmunitario y la inflamación, que experimentan altos niveles de ansiedad y para los cuales no existen actualmente tratamientos adecuados. El objetivo de la compañía es ofrecer a estos pacientes una nueva e innovadora opción de tratamiento. Las células estromales mesenquimales ABCB5+, como ingrediente activo purificado, pueden mejorar la vida de estos pacientes. Tienen el potencial de transformar los paradigmas de tratamiento para estas enfermedades. El enfoque específico de RHEACELL para combatir la inflamación a través de su terapia patentada con células madre permite restablecer la función fisiológica normal en las personas afectadas.