El estudio, presentado en el marco del Congreso Europeo de Hematología (EHA) celebrado en Barcelona, se realizó en 291 pacientes tratados con romiplostim. El 63% de los pacientes eran mujeres, con un tiempo medio de diagnóstico de 4,9 años. Además, al 33% de los pacientes se le había practicado antes una esplenectomía. Estos pacientes fueron tratados con romiplostim por un periodo medio de 48 semanas.

Cumplido el primer objetivo del estudio, demostrar y afianzar la seguridad y eficacia del principio activo desarrollado por AMGEN, el siguiente paso ha sido evaluar la respuesta plaquetaria a largo plazo y el uso de las terapias concomitantes. Del resultado final del estudio se extrae que romiplostim logró un recuento de plaquetas mayor de 50.000 unidades por microlitro en un 94% de los 291 pacientes que recibieron el principio activo, con un ajuste de dosis mínimo durante los cinco años en los que se ha centrado el estudio. Otro dato positivo es que la media plaquetaria de los pacientes tratados con romiplostim permaneció dentro de los niveles recomendados a lo largo del estudio después de la primera semana. 

Sólo 37 de los 291 pacientes del estudio reciben tratamiento concurrente, de los cuales, el 78% pudo reducir su dosis de romiplostim en más de un 25%. Otro dato positivo es que el 75% de los pacientes pudieron administrarse el tratamiento en casa.

Además, en el congreso de la EHA, se anunció que los efectos adversos se mantienen igual a pesar del aumento de la duración del tratamiento. Los efectos más frecuentes fueron dolor de cabeza, nasofaringitis, contusión y fatiga.

Púrpura Trombocitopénica Idiopática crónica

La PTI crónica es una enfermedad autoinmune que provoca en los enfermos una grave disminución de los niveles de plaquetas en sangre (trombocitopenia). Las plaquetas son fundamentales en los procesos de coagulación, por lo que estos enfermos sufren diversos tipos de hemorragias graves que pueden, incluso, llevar a la muerte. La PTI es una enfermedad rara sufrida por alrededor de 60.000 personas en Estados Unidos y unos 50.000 en la Unión Europea, 5.000 de ellos en España. Afecta el doble a mujeres que a hombres.

Romiplostim, un estimulador de la producción de plaquetas aprobado por las autoridades sanitarias en Estados Unidos, Unión Europea, Australia y Japón, es un tratamiento desarrollado por AMGEN específicamente para la PTI. En España está disponible desde el 30 de junio de 2009.