La compañía farmacéutica Alfasigma España anuncia el lanzamiento de Gastrofrenal (cromoglicato de sodio) para el tratamiento de los síntomas asociados a la mastocitosis y los síndromes de activación mastocitaria en adultos,[i] un conjunto de enfermedades raras para las que no hay otras opciones terapéuticas. La decisión de introducir este fármaco en el sistema sanitario responde a la necesidad médica de los pacientes de disponer de un medicamento fabricado industrialmente con un estándar de calidad homogéneo y que cumpla con todos los requerimientos de seguridad y eficacia.

Sigma Tau España era la empresa que contaba con la autorización de comercialización de este medicamento, sin llegar nunca a fabricarlo ni a comercializarlo, motivo por el que los pacientes con mastocitosis debían adquirir el fármaco mediante formulación magistral que se prepara en farmacias autorizadas de distintas Comunidades Autónomas. Una situación muy compleja que generaba problemas para los pacientes. A raíz de la fusión por absorción de esta compañía por parte de Alfasigma España, la nueva compañía ha decidido poner este medicamento a disposición de los pacientes de forma segura y regular.

Aunque la fórmula magistral ha sido una solución temporal, no garantizaba la uniformidad en la calidad y la accesibilidad del tratamiento. La inclusión del fármaco en el sistema sanitario supone un alivio tanto para los pacientes como para los profesionales sanitarios.

“Como parte de nuestro compromiso con la salud de los pacientes que dependen de este tratamiento, hemos puesto a su disposición un medicamento fabricado industrialmente con un estándar de calidad homogéneo, garantizando su suministro continuo, y sujeto a un robusto sistema de farmacovigilancia y serialización que garantiza su perfil de seguridad y autenticidad”, destaca el doctor Joan Mercadé, director médico de Alfasigma España.

La Asociación Española de Mastocitosis y Enfermedades Relacionadas (AEDM) llevaba más de 20 años luchando para que los afectados de mastocitosis tuvieran el medicamento comercializado y no tener que buscar farmacias que lo elaborasen como fórmula magistral, indica Miguel Ángel Jerez, presidente de la AEDM. “Al no tener esa facilidad en el acceso al medicamento, hemos sufrido desabastecimientos de la materia prima, incremento de precios, imposibilidad de comprarlo en vacaciones, y fechas de caducidad muy próximas a la de la compra”, explica. Ahora, “saber que cualquier farmacia del territorio español nos va a suministrar el medicamento que precisamos nos alivia siendo también conscientes de que la comercialización supone un mayor control en la calidad del producto”, añade.

Vivir con síndromes de activación mastocitaria

La mastocitosis y los síndromes de activación mastocitaria son un conjunto de enfermedades raras causadas por un incremento anormal de los mastocitos en diferentes órganos del cuerpo como la piel, los huesos, el hígado, el bazo y el tracto gastrointestinal, principalmente. Estas células se forman en la médula ósea y participan en distintos procesos como la inflamación, las alergias y el sistema inmunitario de los pacientes. La sintomatología tan variada dificulta su diagnóstico, lo que requiere que los pacientes sean tratados por médicos especializados es estas patologías.

En España, se calcula que hay alrededor de 5.000 personas afectadas por estas enfermedades raras. El doctor Iván Álvarez-Twose, hematólogo y coordinador del Instituto de Estudios de Matocitosis de Castilla-La Mancha (CLMast) explica que la sintomatología de estas patologías es extraordinariamente heterogénea e incluye manifestaciones de prácticamente cualquier órgano o sistema del cuerpo como picores, edemas de mucosas, diarrea, dolor abdominal, dificultad respiratoria, trastornos cognitivos, dolores osteoarticulares, osteoporosis, palpitaciones y, en los casos más graves, shock anafiláctico, entre otras.

“En combinación con antihistamínicos, el cromoglicato de sodio constituye la base del tratamiento de la mayoría de los pacientes con sintomatología florida. Por todo ello, este lanzamiento supone una excelente noticia no solo para los pacientes, sino también para los médicos que les atendemos, que hasta ahora solo podíamos prescribir el tratamiento en forma de fórmula magistral”, concluye Álvarez-Twose, también especialista en Hemoterapia y Hematología en el Complejo Hospitalario de Toledo –el centro que atiende al mayor número de personas con mastocitosis en nuestro país–.

Vivir con síndromes de activación mastocitaria

Vivir con estas enfermedades raras conlleva incertidumbre y ansiedad en los pacientes.  Según el presidente de la AEDM, “tras pasar por el problema de recibir un diagnóstico temprano y evitar peregrinar de especialista en especialista, nos enfrentamos a la mastocitosis que cursa de muy diversas formas. Para algunos pacientes su día a día es casi normal mientras que para otros el hecho de levantarse de la cama puede suponer un gran esfuerzo”, explica.

“Al afectarnos a nivel gastrointestinal implica que el comer fuera de casa sea un reto, dolores de cabeza, niebla mental, síntomas que influyen en el ritmo de trabajo y en muchas ocasiones faltas reiteradas al trabajo, o ausencias de los niños a las clases. Pérdidas de conciencia en cualquier momento, con la angustia mental que supone. Además de tener una enorme sensación de aislamiento e incomprensión”, añade Jerez.

Sobre este medicamento

Se trata de un fármaco que ha demostrado su eficacia en el tratamiento de los síntomas asociados a la liberación de mediadores mastocitarios (mastocitosis y síndromes de activación mastocitaria), considerándose un fármaco de primera línea. Se emplea en el manejo de estas enfermedades raras desde la primera visita a la consulta.

“Es un estabilizador de la membrana del mastocito que es capaz de mejorar muchos de los síntomas que comúnmente presentan los pacientes con mastocitosis, especialmente aquellos que afectan al tracto gastrointestinal y que suelen limitar de forma significativa la calidad de vida de los pacientes”, explica el hematólogo.

Este compuesto tiene la capacidad de inhibir distintas vías de activación tanto de los mastocitos como de los neutrófilos y eosinófilos; células implicadas en los procesos de inflamación y de alergia.

Está indicado para el tratamiento de los síntomas asociados a la liberación de mediadores mastocitarios (mastocitosis y síndromes de activación mastocitaria) en adultos, adolescentes y niños (con peso ≥ 40 kilos). Está indicado para el tratamiento de los síntomas asociados a la liberación de mediadores mastoritarios en los siguientes casos y cuando el tratamiento con antihistamínicos no haya sido efectivo: síntomas graves de liberación de mediadores mastocitarios que requieran tratamiento intensivo. Dolor abdominal de tipo cólico con o sin diarrea. Además, está indicado en adultos, adolescentes y niños (con peso ≥ 40 kilos) para el manejo de alergias alimentarias.ⁱ

Lo estudios clínicos publicados sobre este fármaco, así como la amplia experiencia de la REMA (Red Española de Mastocitosis) de más de 30 años, avalan la eficacia de su uso en el tratamiento de los síntomas asociados a la liberación de mediadores mastocitarios (mastocitosis y síndromes de activación mastocitaria).

Sobre Alfasigma

Alfasigma es una de las principales compañías farmacéuticas italiana, que opera en más de 100 países de todo el mundo con, aproximadamente, 4.000 empleados dedicados a la investigación, el desarrollo, la producción y la distribución de medicamentos. Con más de 70 años de historia, la compañía cuenta con una larga trayectoria en el desarrollo de indicaciones terapéuticas innovadoras para satisfacer las nuevas necesidades de los pacientes, al tiempo que renueva y consolida sus productos existentes. Su misión es mejorar la salud y la calidad de vida de las personas ofreciendo a los cuidadores y al personal sanitario soluciones terapéuticas acordes con los más altos estándares de calidad y seguridad. Alfasigma está enfocada principalmente al área de gastroenterología a nivel mundial cuenta también con productos en vascular, reumatolología, metabólica y nutracéuticos y suplementos alimenticios de uso médico. Como parte de su estrategia para ampliar su cartera de cuidados especializados en gastroenterología y reumatología, Alfasigma ha reforzado su presencia internacional con adquisiciones selectivas en EE. UU. y Europa en 2023.

La sede histórica de Alfasigma se encuentra en Bolonia, con otra oficina en Milán. Cuenta con centros de producción en Italia, en Pomezira (RM), Alanno (PE), Sermoneta (LT) y Trezzani Rosa (MI), y fuera de Italia, en Tortosa (España) y en Shreveport (Luisiana, Estados Unidos). Sus centros de laboratorios de I+D se encuentran en Pomezira (RM) y en el distrito de innovación Kilómetro Rosso de Bérgamo. Más información en el sitio web de la empresa en www.alfasigma.com o en el perfil de LinkedIn.