BARCELONA (9 diciembre, 2010) – Amgen ha anunciado los resultados finales del estudio abierto de extensión a 5 años que evalúa la eficacia y seguridad a largo plazo de Nplate^® (romiplostim) en pacientes adultos con trombocitopenia immune primaria (PTI; anteriormente conocida como Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática)) crónica. Los resultados presentados en una comunicación oral en la 52ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), demuestran que romiplostim mantiene los recuentos plaquetarios de forma segura y eficaz en la mayoría de pacientes a lo largo de todo el estudio.  

“En este estudio, casi todos los pacientes tratados con romiplostim fueron capaces de mantener los recuentos plaquetarios dentro del rango objetivo durante más de 5 años”, comentó el Dr. David J. Kuter, jefe de Hematología del Hospital General de Massachusetts (Boston) e investigador principal.

Romiplostim mantuvo el recuento plaquetario dentro de un rango de entre 50.000 y 200.000 plaquetas por microlitro en la mayoría de pacientes adultos con PTI hasta 277 semanas con un mínimo ajuste de dosis (incremento o reducción). A lo largo del estudio, se logró un recuento de plaquetas igual o mayor a 50.000 plaquetas por microlitro en un 95% de los 292 pacientes que recibían romiplostim, y la media del recuento plaquetario se mantuvo igual o superior a 50.000 plaquetas por microlitro durante el estudio a partir de la primera semana. Los pacientes fueron tratados durante una media de 78 semanas con una duración máxima de 277 semanas. Un 33% de los pacientes habían sido sometidos previamente a una esplenectomía.  

Además, los resultados mostraron que las tasas de los eventos adversos en los pacientes tratados con romiplostim fueron consistentes con los descritos en estudios previos y no incrementaban al alargar la duración del tratamiento. Los acontecimientos adversos más frecuentes eran leves e incluían dolor de cabeza (38%), nasofaringitis (34%) y fatiga (32%). De los 37 pacientes que recibían tratamiento concomitante de PTI al inicio, 81% pudieron suspender o reducir la dosis en más de un 25%.  

Sobre el estudio

Este estudio abierto y de larga duración evalúa la eficacia y seguridad de Nplate® (romiplostim) en el tratamiento de pacientes adultos con PTI crónica. Nplate® (romiplostim) se administró una vez a la semana mediante una inyección subcutánea con ajuste de dosis para mantener el recuento plaquetario en el rango objetivo (50.000 a 200.000 plaquetas por microlitro). El objetivo primario era determinar la seguridad a largo plazo de Nplate® (romiplostim). El objetivo secundario era evaluar la respuesta plaquetaria a largo plazo y el uso de tratamientos concomitantes para la PTI.

Sobre PTI en adultos

En pacientes con PTI crónica, las plaquetas – elementos de la sangre necesarios para evitar el sangrado – son destruidas por el sistema inmune del propio paciente. Datos recientes también sugieren que los bajos recuentos plaquetarios en la sangre podrían ser causados por la incapacidad del propio organismo para producir plaquetas. Los niveles plaquetarios bajos exponen al paciente adulto con PTI a eventos de sangrado graves. El riesgo de eventos de sangrado graves se incrementa cuando el recuento plaquetario desciende por debajo de 30.000 plaquetas por microlitro, ya que el recuento normal oscila entre 150.000 a 400.000 plaquetas por microlitro. Actualmente la PTI afecta a 90.000 personas adultas en Europa y Estados Unidos. Se ha diagnosticado en el doble de mujeres adultas respecto al número de hombres afectados.

Sobre Nplate® (romiplostim)

Nplate® es el primer estimulador de la producción de plaquetas aprobado por las autoridades sanitarias en Estados Unidos, Unión Europea, Suiza, Japón, Australia, Canadá, Rusia, y Méjico. Es además el primer tratamiento específicamente desarrollado para la PTI crónica en adultos.

Esta proteína de fusión desarrollada por Amgen funciona de forma similar a la trombopoyetina, una proteína natural que estimula el crecimiento y maduración de las células de la médula ósea que originan las plaquetas. Romiplostim es una molécula desarrollada por los científicos de Amgen mediante la tecnología del ADN recombinante.

Romiplostim está indicado para pacientes adultos esplenectomizados con Púrpura Trombocitopénica Inmune (Idiopática) (PTI) crónica que son refractarios a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides, inmunoglobulinas). Se puede considerar la utilización de romiplostim como segunda línea de tratamiento en pacientes adultos no esplenectomizados en los que la cirugía esté contraindicada.

Más información en

 http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000942/WC500039537.pdf

Nplate® ha sido galardonado con numerosos premios en Europa:

- Premio Galien 2010 en España al Mejor Medicamento del Año

- Premio Galien 2010 en Francia como mejor fármaco para enfermedades raras

- Premio Galien 2010 en Holanda en la categoría de “Fármaco más innovador”

Además, Nplate® ha recibido el premio Galien Internacional 2010 por el mejor desarrollo e investigación farmacéutica.

En Estado Unidos, Nplate® ha recibido el premio Galien 2009 como “Mejor producto biotecnológico” y el premio 2009 Scrip como “Mejor fármaco nuevo”.

Sobre Amgen

Amgen descubre, desarrolla, produce y comercializa tratamientos humanos innovadores. Amgen es una empresa biotecnológica pionera desde 1980 y fue una de las primeras empresas en descubrir las nuevas posibilidades que ofrecía la ciencia llevando fármacos seguros y eficaces desde el laboratorio a la planta de producción y al paciente. Los tratamientos de Amgen han cambiado la práctica clínica ayudando a millones de personas en todo el mundo en la lucha contra el cáncer, enfermedades renales, artritis reumatoide y otras enfermedades graves. Con una amplia cartera de nuevas moléculas, Amgen está comprometida con el avance de la ciencia para mejorar de forma significativa la vida de los pacientes. Para más información visite www.amgen.es

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