Vertex Pharmaceuticals ha presentado datos a largo plazo sobre su terapia de edición génica en el marco de la Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH).

Los datos presentados provienen de cerca de 100 pacientes, 42 de enfermedad de células falciformes (ECF) y 54 de beta-talasemia dependiente de transfusión (TDT), tratados con esta terapia en ensayos clínicos con el seguimiento más largo hasta la fecha, de más de 5 años. Los resultados continúan demostrando los beneficios clínicos y duraderos de esta terapia génica.

Según las conclusiones de los estudios presentados por Vertex, el 93% de los pacientes con ECF que fueron evaluados, y tuvieron al menos 16 meses de seguimiento, no experimentaron crisis vaso oclusivas (CVO) durante al menos un año.

En el caso de los pacientes con TDT, el 98% logró estar libre de transfusiones durante al menos 12 meses.

Además, tanto los pacientes con SCD como con TDT reportaron mejoras mantenidas en su calidad de vida, incluido el bienestar físico, emocional, social/familiar y funcional, y el estado de salud general.

Tanto la ECF como la TDT son enfermedades genéticas, debilitantes, progresivas y que acortan la vida. Las personas con estas enfermedades presentan puntuaciones de calidad de vida relacionada con la salud muy inferiores a las de la población general y un uso significativo de recursos sanitarios.

La ECF afecta a los glóbulos rojos, esenciales para transportar oxígeno a todos los órganos y tejidos del cuerpo. Esta enfermedad causa dolor agudo, daño en los órganos y acorta la esperanza de vida debido a la deformación o "falciformación" de los glóbulos rojos.

La TDT requiere de transfusiones de sangre frecuentes y terapia de quelación de hierro durante toda la vida del individuo. A causa de la anemia, los pacientes con TDT pueden experimentar fatiga y dificultad para respirar

Para más información, puedes solicitar la nota de prensa internacional de Vertex.