Los portavoces de este Grupo fueron Jordi Casals, Director General de Alexion Pharma Spain y Juan Ferrero, Vicepresidente y Director General de Iberia de Shire Human Genetic Therapies.

Juan Ferrero comenzó su intervención con una breve introducción sobre las características de las Enfermedades Raras (ER) y la situación tan problemática que sufren en nuestro país estos pacientes. En España hay más de tres millones de personas afectadas por enfermedades raras, según explicó Ferrero -apoyándose en un estudio realizado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) junto a la Obra Social Caja Madrid-.

 De estos pacientes sólo el 6% accede a medicamentos huérfanos y, de ellos, el 51% tiene muchas dificultades para recibir su tratamiento. Además, el acceso a los medicamentos huérfanos es muy diferente entre Comunidades Autónomas y su acceso depende del Código Postal donde nazca el paciente. “De hecho, en nuestro país no hay equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos. Depende de cada Comunidad donde nazcas. Son pacientes que tardan una media entre cinco y diez años en ser diagnosticados y, cuando ya lo consiguen muy pocos de ellos pueden acceder a su medicamento”, explicó Ferrero.

Los pacientes que sufren estas patologías tienen una situación especial

 Otro problema al que se enfrentan estos pacientes es que hay poca información sobre las enfermedades de baja prevalencia, así como una falta de conocimiento científico y atención social.

 Ferrero también explicó que sólo un reducido grupo de laboratorios enfocan su investigación y actividad hacia las enfermedades raras. “El número de pacientes afectados por estas patologías es muy pequeño y los laboratorios no ven rentabilidad. Existen más de 5.000 enfermedades de baja prevalencia y hay medicamentos solo para 68 de ellas”, explicó el representante de Shire.

Este grupo expuso que las biofarmaceúticas que trabajan con esas enfermedades no sólo desarrollan nuevos tratamientos, sino que también contribuyen al mayor conocimiento de estos trastornos entre la comunidad científica, ya que muchos médicos empiezan a estudiar estas enfermedades a raíz de las investigaciones que inician los propios laboratorios. “Estas compañías farmacéuticas reinvierten un 25% de sus ingresos en investigación de medicamentos huérfanos”, señaló Jordi Casals.

 Los dos portavoces del Grupo de Trabajo de Medicamentos Huérfanos hicieron hincapié en el esfuerzo que supone para los laboratorios desarrollar nuevos medicamentos. Ambos explicaron que, de cada 100.000 moléculas investigadas, sólo una tiene éxito. Asimismo, cada nuevo medicamento para enfermedades raras conlleva más de 10 años de investigación y estas compañías invierten cerca de 1.000 millones de euros en el desarrollo de estos fármacos, según la Asociación de la Industria Farmacéutica Europea. “Desde que en el año 2000, la Unión Europea desarrolló la legislación sobre medicamentos huérfanos, se han autorizado solo 68 tratamientos cuando existen más de 5.000 enfermedades raras. Se necesitan que la industria investigue más, pues el acceso a un medicamento y el derecho a tener salud es un derecho fundamental”, aseguraron Juan Ferrero y Jordi Casals.

Por su parte, Juan Ferrero resaltó que los medicamentos huérfanos ahorran recursos al Sistema Nacional de Salud porque cuando los pacientes acceden a estos tratamientos, los afectados pueden ganar en calidad de vida, evitar infartos, ictus y otros muchos gastos médicos colaterales derivados de asistir a estos enfermos. Asimismo, también se pueden reducir el absentismo laboral y un largo proceso de problemas añadidos a los que se enfrentan estos pacientes.

Jordi Casals, Director General de Alexion Pharma Spain, explicó que hace diez años había solo unas 30 empresas biotecnológicas y, ahora, son cerca de 300 compañías las que se dedican a esta actividad.  

En su opinión, actualmente, uno de los principales inconvenientes con los que se encuentra este sector de la industria farmacéutica que invierte en el desarrollo e investigación de medicamentos huérfanos es la entrada en vigor del Real Decreto 8/2010.

Ante estas circunstancias específicas de las enfermedades raras, el Grupo de Trabajo de Medicamentos Huérfanos, manifestó ayer al Senado que en los presupuestos del 2011, los medicamentos huérfanos sean excluidos del Real Decreto 8/2010. El Grupo apeló al Ejecutivo por la situación que atraviesa este sector especial de la industria farmacéutica que invierte en investigación de enfermedades raras con el objetivo de defender los intereses de los pacientes que sufren patologías de baja incidencia.

En opinión de los representantes de este Grupo, este Real Decreto 8/2010 reduce un 4% el precio de los medicamentos huérfanos y, por tanto,  entra en grave conflicto con la Normativa de la Unión Europea (UE). “España ha sido el único país de la UE que ha aplicado una medida de este tipo. Es una seria amenaza para la viabilidad de las pequeñas empresas biotecnológicas que verán degradada su capacidad de I+D para seguir desarrollando tratamientos para enfermes raras”, señalaron Ferrero y Casals.

Asimismo, ambos representantes han insistido en que esta medida provoca un impacto negativo desproporcionado sobre la futura investigación de medicamentos huérfanos. “Este Real Decreto obliga a las empresas de biotecnología a recortar su presupuesto para enfermedades raras en 1.650 millones de euros”, afirmaron ambos representantes.

En España no hay equidad de acceso a los medicamentos huérfanos

Otro de los grandes problemas a los que se refirió Jordi Casals, Director de Alexion Pharma Spain, fue la falta de igualdad y los problemas de acceso a los medicamentos. “En España, las Comunidades Autónomas establecen sus propios criterios en contra de lo que han aprobado la Agencia Europea de Medicamento, EMA y la Agencia Española del Medicamento”. En nuestro país, el acceso a la medicación para enfermedades raras depende de la comunidad de residencia. “Según dónde tengas tu código postal, tendrás tratamiento o no”, revelaron Ferrero y Casals.

Una vez más, el Grupo de Trabajo de Medicamentos Huérfanos propuso excluir a los medicamentos huérfanos del Real Decreto 8/2010 y establecer un presupuesto centralizado para evitar desigualdades territoriales, tal y como establece el modelo francés. “Todos los pacientes franceses han tenido un acceso justo y necesario a su tratamiento”, manifestó Casals.

El Grupo también insistió en que hay que mantener y establecer un Sistema Público de Salud asequible a todos los ciudadanos porque la Salud constituye un derecho fundamental de todos los españoles. “En este sentido, el compromiso de los poderes públicos debe ser real y efectivo”, afirmaron ambos portavoces.

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