Basilea (Suiza), 4 marzo de 2008 ? El pasado 28 de febrero un comité independiente de vigilancia de datos detuvo un importante ensayo clínico de Fase III con el fármaco de investigación everolimus (RAD001), después de que los resultados provisionales demostraran que la supervivencia libre de progresión es significativamente mejor en los pacientes con cáncer renal avanzado que reciben everolimus que en los que reciben un placebo.

El comité ha detenido el ensayo realizado en 12 países con más de 400 pacientes porque el estudio ha cumplido su criterio de evaluación principal. Los resultados provisionales se están haciendo llegar a los investigadores para que puedan ofrecer everolimus a los pacientes que todavía toman placebo. Everolimus puede responder a una necesidad médica insatisfecha de los pacientes con cáncer de células renales avanzado, que actualmente no disponen de opciones terapéuticas aprobadas una vez que la enfermedad ha progresado con los tratamientos existentes hasta la fecha.

Everolimus es un tratamiento que se administra por vía oral una vez al día y que ofrece un nuevo método para el tratamiento del cáncer al inhibir la proteína mTOR, un regulador central de la división de las células tumorales y del desarrollo de vasos sanguíneos en las células cancerosas. En el ensayo participaron pacientes en los que el cáncer había empeorado a pesar de la administración de tratamientos aprobados para el cáncer renal, como Nexavar® (sorafenib)1, Sutent® (sunitinib)2 o ambos. Se permitió, además, el tratamiento previo con Avastin® (bevacizumab)3 e interferón.

?Everolimus puede ayudar en gran medida a los pacientes con cáncer renal, especialmente en fase avanzada que, hasta ahora, no han dispuesto de opciones terapéuticas, ya que los pacientes del ensayo clínico con everolimus experimentaron un período significativamente más prolongado durante el cual el cáncer no progresó," ha dicho Daniel Vasella, presidente y consejero delgado de Novartis. "Everolimus es un tratamiento dirigido que se está estudiando en un gran número de tumores diferentes y que podría proporcionar un beneficio clínico importante a los pacientes con cáncer."

"Este beneficio en cuanto a la supervivencia sin progresión demuestra las posibilidades de la inhibición continua de mTOR como una prometedora diana farmacológica en oncología,? dijo David Epstein, presidente y consejero delegado de Novartis Oncology. ?Estos datos son los primeros de un amplio programa de investigación clínica que incluye estudios con pacientes que padecen diversos tipos de cáncer y que presentan necesidades en gran medida insatisfechas. Everolimus es el primer compuesto de nuestra dinámica cartera de productos en desarrollo para oncología en últimas fases de investigación, que cuenta con 6 compuestos en ensayos de registro y que, este año, proporcionará datos clínicos muy interesantes.?

Los resultados completos del ensayo RECORD-1 (REnal Cell cancer treatment with Oral RAD001 given Daily; Tratamiento del cáncer de células renales con RAD001 administrado una vez al día por vía oral) se presentarán como datos de última hora en la reunión de la American Society of Clinical Oncology que tendrá lugar el mes de mayo. Durante el segundo semestre de 2008, se presentará el expediente de registro para esta indicación en todo el mundo, en primer lugar en EE.UU. y en la UE.

RECORD-1 es el ensayo de Fase III de mayor alcance para investigar las posibilidades del inhibidor oral de mTOR everolimus como opción terapéutica para pacientes con cáncer renal metastásico, en los que ha fracasado el tratamiento dirigido previo. En el estudio de Fase III, multicéntrico, aleatorizado y a doble ciego, se comparó everolimus con un placebo.

Los pacientes que participaron en el estudio se asignaron aleatoriamente según los criterios de riesgo del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (MSKCC) y el tratamiento anticanceroso anterior. Los criterios de riesgo del MSKCC son criterios clínicos estándar para determinar el pronóstico de los pacientes con cáncer renal.

Además de para el cáncer renal, everolimus se está evaluado actualmente en tumores neuroendocrinos, linfomas, otros tipos de cáncer y en la esclerosis tuberosa, como agente único o en combinación con otras terapias anticancerosas existentes.

Los datos de seguridad del estudio fueron controlables y coherentes con los de estudios anteriores de Fase II. Los acontecimientos adversos frecuentes en el estudio fueron: úlceras bucales, hiperlipidemia, hiperglucemia, exantema, disminución del número de hematíes, concentración baja de fosfatos e inflamación pulmonar.

Información sobre Everolimus
Everolimus, un inhibidor por vía oral de mTOR, es un fármaco de investigación que se está estudiando en un gran número de tipos de tumor. En células cancerosas, everolimus inhibe la proteína mTOR, que actúa como regulador central de la división de las células tumorales, del metabolismo celular y del desarrollo de vasos sanguíneos. Everolimus es un tratamiento que se administra por vía oral una vez al día y que proporciona inhibición continua de mTOR.

Por tratarse de un compuesto en fase de investigación, todavía no se ha establecido su perfil de seguridad y eficacia en oncología. El acceso a everolimus sólo es posible a través de ensayos clínicos escrupulosamente controlados y monitorizados. Estos ensayos se han diseñado para comprender mejor los beneficios y riesgos posibles del compuesto. Debido a la incertidumbre de los ensayos clínicos, no existe garantía de que everolimus se comercialice alguna vez para indicaciones oncológicas en cualquier zona del mundo. Everolimus está autorizado con el nombre comercial Certican® para la prevención del rechazo de órganos en pacientes con trasplante cardíaco y renal. Certican se aprobó por primera vez en la UE en 2003 y está disponible en más de 60 países.