CAMBRIDGE, Mass, 21 de febrero de 2013 – Genzyme, una empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), ha anunciado nuevos datos positivos de los estudios de fase 3 ENGAGE y ENCORE del fármaco tartrato de eliglustat (en adelante eliglustat), tratamiento oral en investigación para la enfermedad de Gaucher tipo 1. Los resultados del estudio ENGAGE se han presentado  en el 9º Simposio Anual Mundial de la Red de Enfermedades Lisosomales (Annual Lysosomal Disease Network WORLD Symposium), en Orlando, Florida. Durante esta reunión, Genzyme también ha hecho público datos relevantes de un segundo estudio fase 3, ENCORE. Ambos estudios alcanzaron sus objetivos principales de valoración de la eficacia y juntos formarán la base de la documentación de registro de Genzyme para la autorización de comercialización de eliglustat.

La empresa está desarrollando eliglustat, una cápsula de administración oral, con el objetivo de proporcionar un tratamiento alternativo conveniente para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, proporcionando así una gama más amplia de opciones terapéuticas  a los pacientes y médicos. El desarrollo clínico de eliglustat, patrocinado por Genzyme, representa el programa clínico más grande que jamás se haya desarrollado sobre la enfermedad de Gaucher tipo 1, con aproximadamente 400 pacientes tratados en 30 países.

“Los datos presentados en el simposio de este año reafirman nuestra confianza de que eliglustat, potencialmente, podría llegar a ser una opción oral importante para pacientes con enfermedad de Gaucher”, según el Director de Enfermedades Raras de Genzyme, Dr. Rogerio Vivaldi. “Estamos muy entusiasmados con el potencial de este tratamiento en investigación y estamos haciendo un progreso excelente en nuestro sólido plan de desarrollo del fármaco.”

Resultados del estudio ENGAGE:

En el estudio ENGAGE, un ensayo fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad y de eliglustat en 40 pacientes sin tratamiento previo con enfermedad de Gaucher tipo 1, se observaron mejoras en todos los objetivos principales y secundarios de eficacia, durante el período de estudio de 9 meses.

El estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, tuvo como objetivo principal de de eficacia, la mejora del tamaño del bazo en pacientes tratados con eliglustat. En la situación basal  basal, los pacientes fueron estratificados según el volumen del bazo. En el estudio, se observó una mejora estadísticamente significativa del tamaño del bazo a los nueve meses en pacientes tratados con eliglustat, en comparación con los tratados con placebo. El volumen del bazo en pacientes tratados con eliglustat disminuyó desde la situación basal en un 28 por ciento de media en comparación con un aumento del dos por ciento de media en pacientes con placebo, con una diferencia absoluta del 30 por ciento (p<0,0001).

También mejoraron los objetivos de valoración secundarios:

• El recuento de plaquetras aumentó, desde la situación basal, dando lugar a una diferencia absoluta del 41 por ciento en comparación con el placebo (P<0,0001)
• Desde  la situación basal, la concentración de hemoglobina aumentó dando lugar a una diferencia absoluta de 1,2 g/dl en comparación con el placebo (P<0,0006)
• El volumen del hígado disminuyó, desde la situación basal, dando lugar a una diferencia absoluta del siete por ciento en comparación con el placebo (P<0,0072)

Entre los objetivos terciarios de valoración:

• También se observó una mejora estadísticamente significativa de la carga total en la médula ósea entre los pacientes del grupo con eliglustat en comparación con el placebo, y todos los otros marcadores de osteopatía mostraron una tendencia hacia la mejora.

En el estudio, no hubo ninguna notificación de acontecimiento adverso grave en ningún grupo de tratamiento. Todos los acontecimientos adversos notificados fueron leves o moderados, siendo los más comunes cefaleas, artralgias y diarreas. Un paciente se retiró del estudio por razones no relacionadas con el tratamiento. Al final de los nueve meses, se cambió a los pacientes con placebo a eliglustat.

Resultados del estudio ENCORE:

ENCORE, el segundo ensayo fase 3 en el programa de desarrollo de eliglustat, también alcanzó su objetivo principal de valoración de la eficacia.

ENCORE es un estudio multinacional, aleatorizado, controlado y abierto diseñado para determinar si eliglustat no es menos eficaz que Cerezyme^® (imiglucerasa). En el ensayo, 160 pacientes con la enfermedad de Gaucher tipo 1, que habían iniciado el tratamiento de sustitución enzimática al menos tres años antes de la aleatorización y que habían alcanzado los objetivos terapéuticos, fueron aleatorizados (2:1) para recibir eliglustat o imiglucerasa durante un año.

El objetivo principal de eficacia fue una variable compuesta de objetivos predefinidos de cambio para cada uno de los siguientes parámetros: volumen del bazo, concentración de hemoglobina,  recuento plaquetario y  volumen del hígado. Para alcanzar el objetivo de valoración de estabilidad, un paciente tenía que permanecer estable en los cuatro parámetros. Eliglustat alcanzó los objetivos predefinidos de no ser menos eficaz que imiglucerasa, con la mayoría de los pacientes de ambos grupos permaneciendo estables un año después de la aleatorización (el 84 por ciento de pacientes con eliglustat y el 94 por ciento de pacientes con imiglucerasa).

En un análisis de eficacia, adicional y predefinido del cambio porcentual del volumen del bazo desde la situación basal, se observó un cambio medio de un menos seis por ciento en el grupo con eliglustat en comparación con un menos tres por ciento en el grupo con Cerezyme. Este análisis también alcanzó el objetivo de no ser menor eficaz.

Con respecto a los objetivos secundarios de valoración, tras un año, casi todos los pacientes que recibían eliglustat alcanzaron los criterios de estabilidad para los componentes individuales de la variable  compuesta:

• El 94 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de volumen del bazo.
• El 95 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de la concentración de hemoglobina.
• El 93 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos de recuento de plaquetas
• El 96 por ciento de los pacientes alcanzó los objetivos  de volumen del hígado.

La mayoría de los pacientes tenían puntuaciones de densidad mineral ósea normales, al incorporarse al estudio en el fémur y la columna lumbar completos. Estas puntuaciones se mantuvieron durante el período de 12 meses del estudio.

En el ensayo ENCORE, el dos por ciento (n=2) de los pacientes con eliglustat y el dos por ciento (n=1) de los pacientes con imiglucerasa interrumpieron el tratamiento debido a un acontecimiento adverso. Durante el transcurso de un año, se observaron cuatro acontecimientos adversos en el grupo de tratamiento con eliglustat con una incidencia ≥10 por ciento en comparación con imiglucerasa: fatiga (incidencia global del 14 por ciento), cefalea (incidencia total del 13 por ciento), náuseas (incidencia global del 12 por ciento) y dolor abdominal superior (incidencia global del 10 por ciento). La mayoría de estos acontecimientos adversos (AA) fueron de gravedad leve o moderada en ambos grupos. No hubo acontecimientos adversos graves en el estudio que el médico considerara que fueran debidos al tratamiento.

Se espera que se presenten los resultados del estudio ENCORE en una reunión médica en la segunda mitad del año.

Sobre la enfermedad de Gaucher

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria que afecta a menos de 10.000 personas en todo el mundo. Las personas con la enfermedad de Gaucher tienen deficiencia de una enzima, β-glucosidasa (glucocerebrosidasa) que degrada un tipo concreto de molécula grasa. Como resultado, las células cargadas de lípidos (denominadas células Gaucher) se acumulan en distintas partes del organismo, principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de células de Gaucher podría causar el aumento del volumen del bazo y el hígado, anemia, hemorragia o moratones excesivos, osteopatía y varios otros signos y síntomas. La forma más frecuente de enfermedad de Gaucher, el tipo 1, generalmente no afecta al cerebro.

Sobre eliglustat

Eliglustat, un nuevo análogo de la glucosilceramida administrado oralmente, fue diseñado para inhibir parcialmente la enzima glucosilceramida sintasa, lo que da lugar a una reducción de la producción de glucosilceramida. La glucosilceramida es la sustancia que se acumula en las células y tejidos de personas con enfermedad de Gaucher. El concepto fue desarrollado inicialmente por el Dr. Norman Radin, de la universidad de Michigan. En estudios preclínicos, la molécula, desarrollada con el Dr. James A. Shayman, también de la universidad de Michigan, ha mostrado una potencia y especificidad altas. La iniciación de los estudios fase 2 y 3 de eliglustat en la enfermedad de Gaucher tuvo lugar tras el esfuerzo de una investigación preclínica extensiva y un programa de fase 1.

Eliglustat es un fármaco que está en desarrollo clínico. El acceso a este fármaco debe hacerse dentro de los ensayos clínicos autorizados y/o de programas de acceso autorizados por las autoridades competentes.

Información de seguridad importante sobre Cerezyme (imiglucerasa)

Cerezyme (imiglucerasa) está indicado para el uso como terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Gaucher no neuropática (Tipo 1) o neuropática crónica (Tipo 3) que presentan manifestaciones no neurológicas clínicamente importantes de la enfermedad. Este medicamento es de prescripción médica y de uso exclusivo hospitalario. Para cualquier información relacionada con reacciones adversas o para comunicar reacciones adversas al medicamento, contacte con el Dpto. de Farmacovigilancia de Sanofi-aventis S.A., en el correo electrónico es farmacovigilancia@sanofi.com

Sobre Genzyme, una empresa de Sanofi

Genzyme es pionera en el desarrollo y administración de tratamientos transformadores para pacientes afectados por enfermedades muy poco frecuentes y debilitantes durante más de 30 años. Cumplimos nuestros objetivos mediante investigación de primera categoría, con la compasión y el compromiso de nuestros empleados. Centrándonos en enfermedades muy poco frecuentes y en la esclerosis múltiple, nos dedicamos a realizar un impacto positivo en las vidas de los pacientes y a las familias que atendemos. Este objetivo nos guía y nos inspira cada día. La cartera de tratamientos transformadores de Genzyme, que se comercializan en países de todo el mundo, representa avances revolucionarios y destinados a salvar vidas en la medicina. Como empresa de Sanofi, Genzyme se beneficia del alcance y los recursos de una de las mayores empresas farmacéuticas del mundo, con un compromiso común de mejorar las vidas de los pacientes. Para obtener más información, consulte www.genzyme.com.

Sobre Sanofi

Sanofi, un líder global diversificado de la industria de la salud, descubre, desarrolla y distribuye soluciones terapéuticas que se centran en las necesidades de los pacientes. Sanofi tiene fuertes núcleos en el campo de la salud con siete plataformas de crecimiento: soluciones para la diabetes, vacunas humanas, fármacos innovadores, salud del consumidor, mercados emergentes, sanidad animal y el nuevo Genzyme. Sanofi cotiza en la bolsa de París (EURONEXT: SAN) y en la de Nueva York (NYSE: SNY).

Declaraciones prospectivas

Esta nota de prensa contiene declaraciones prospectivas, según se definen en la Ley estadounidense de Reforma de Litigación sobre Valores Privados de 1995 corregida. Las declaraciones prospectivas no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones, así como las suposiciones subyacentes, declaraciones sobre planes, objetivos, intenciones y expectativas respecto a futuros resultados económicos, sucesos, operaciones, servicios, desarrollo y potencial de productos y declaraciones sobre rendimientos futuros. En general, las declaraciones prospectivas se identifican mediante las palabras “espera”, “prevé”, “cree”, “pretende”, “calcula”, “planea” y expresiones parecidas. Aunque la gestión de Sanofi cree que las expectativas que se reflejan en estas declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y, en general, están fuera del control de Sanofi, y que podrían hacer que los resultados y evoluciones reales difirieran materialmente de los expresados, insinuados o previstos en la información y las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y desarrollo, futuros datos clínicos y análisis, incluidas las decisiones posteriores a la comercialización de las autoridades sanitarias, como la FDA o la EMA, acerca de si se aprueba, y cuándo, un nuevo fármaco, dispositivo o aplicación biológica que puede presentarse para cualquier producto candidato, así como sus decisiones acerca de la ficha técnica y otras cuestiones que podrían afectar a la disponibilidad o el potencial comercial de estos productos candidatos, la ausencia de garantía de que los productos candidatos, si se aprueban, tengan éxito comercial, la aprobación y el éxito comercial de alternativas terapéuticas en el futuro, la capacidad del Grupo de beneficiarse de las oportunidades de crecimiento externo, las tendencias en los tipos de cambio y los tipos de interés vigentes, el impacto de las políticas de contención de gasto y los cambios posteriores, el número medio de acciones en circulación, así como los descritos o identificados en las presentaciones públicas ante la SEC y la AMF realizadas por Sanofi, incluidos los enumerados en los apartados “Factores de riesgo” y “Declaración de advertencia acerca de las declaraciones prospectivas” en el informe anual de Sanofi en el formulario 20-F para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2011. Aparte de lo exigido por la ley aplicable, Sanofi no asume obligación alguna de actualizar o revisar la información o declaraciones prospectivas. Genzyme^® es una marca registrada. Todos los derechos reservados.