Ante la situación que estaban sufriendo los pacientes afectados por esta patología, Shire aceleró el proceso de desarrollo de Velaglucerasa Alfa con el nombre comercial VPRIV, un tratamiento de reemplazamiento enzimático indicado para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 1. Además, la biofarmacéutica está facilitando cuando sea necesario el acceso al tratamiento antes de su aprobación comercial implantando diferentes programas de acceso a los pacientes que presentaban síntomas graves de su enfermedad y no podían acceder al otro medicamento enzimático.

Es la segunda vez -en tres años- que NORD, esta entidad de gran prestigio internacional que ayuda a los pacientes que sufren enfermedades raras (NORD), reconoce el compromiso y esfuerzo de Shire con todos los pacientes afectados por enfermedades minoritarias. En el año 2007, esta compañía recibió otro galardón por su desarrollo de la terapia de reemplazamiento enzimático para la enfermedad de Hunter bajo el nombre Idursulfasa (con el nombre comercial Elaprase).

Peter L. Saltonstall, Presidente y CEO de NORD afirmó “La enfermedad de Gaucher tipo 1 es una patología muy grave y debilitante con daños irreversibles. Los últimos meses han sido muy difíciles para estos enfermos y sus familias al no poder acceder a la Imiglucerasa. Gracias a Shire, los pacientes cuentan con otra opción terapéutica muy importante en un momento crítico y necesario. Aplaudimos la capacidad de respuesta de Shire en esta situación tan difícil”, declaró Peter L. Saltonstall.

Cada año, la Organización Nacional de Enfermedades Raras de Estados Unidos premia a las diferentes compañías y organizaciones que han contribuido positivamente a mejorar las necesidades de los pacientes y han inspirado a otras empresas a hacer lo mismo. En esta ocasión, NORD ha querido reconocer a Shire su labor a la hora de contribuir a que los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher tipo 1 tuvieran acceso a otro tratamiento durante la escasez de suministro del único medicamento que existía hasta ese momento.

La Food and Drug Administration de EE.UU, (FDA) aprobó VPRIV (Velaglucerasa Alfa) el pasado 26 de febrero. En Europa, VPRIV está bajo proceso de revisión acelerada por la European Medicines Agency (EMA). Shire espera lanzar VPRIV en la UE en el segundo semestre de este año.

“Es un gran honor ser premiados por NORD”, señaló Sylvie Grégorie, presidenta de Shire Human Genetic Therapies. Y, añadió, “Este reconocimiento representa el espíritu de nuestra compañía. Todos los empleados de Shire desarrollan nuevos medicamentos, servicios y programas de apoyo con el objetivo de tener un impacto positivo en el día a día de la calidad de vida de los pacientes. Es un honor para todos nosotros continuar colaborando con NORD en un futuro”, añadió Grégorie.

¿Qué es NORD?

La Organización Nacional de Enfermedades Raras (The National Organization for Rare Disorders (NORD) se creó en el año 1983. Es una organización sin ánimo de lucro que representa a todos los americanos afectados por enfermedades raras.

En el año 1982, Abbey Meyers, padre de un niño afectado por el síndrome de Tourette, y otros grupos de pacientes de enfermedades raras se reunieron para promover el apoyo legislativo a estas enfermedades de baja prevalencia.  

En 1993, después de la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, Meyers promovió la creación de NORD ya que fue un fármaco huérfano el que ayudó a su hijo a tratar su enfermedad. Meyers fue presidente de la Organización hasta el año 2007. Actualmente, ocupa el cargo Peter Saltonstall

NORD realiza diversas actividades como: financiación para la investigación, mediación en la legislación que atañe a las enfermedades raras, difusión de información sobre las enfermedades y ayudas económicas para que los pacientes con menos recursos puedan adquirir los medicamentos huérfanos que necesitan.

Para más información sobre NORD, visita: www.rarediseases.org

Información sobre Velaglucerasa Alfa

● El pasado 26 de febrero de 2010, la Food and Drug Administration (FDA) concedió la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa a la compañía biofarmacéutica Shire, bajo el nombre comercial de VPRIV™, en Estados Unidos.

Se trata de una terapia de reemplazo enzimático, indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de 4 años y adultos. Una patología que afecta a uno de cada 100.000 habitantes, lo que supone que puede afectar a unos 75.000 personas en Europa y, entre éstos la población judía Askanazi es la más afectada. En España uno de cada 150.000 habitantes es portador de esta enfermedad, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG).

●  La Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha concedido la Revisión Acelerada a este medicamento. Actualmente, se encuentra en proceso de revisión para su aprobación en Europa.

 ● Los especialistas médicos europeos esperan que los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher en Europa puedan acceder también pronto a este nuevo tratamiento con el fin de paliar la situación de desabastecimiento que continúan sufriendo desde hace ya un año los pacientes afectados por esta patología.  “En estos momentos, muchos pacientes europeos están sin su tratamiento debido al desabastecimiento mundial que ha ocasionado la contaminación de las plantas del laboratorio Genzyme, donde se fabricaba la Imiglucerasa. Un 50% de los afectados ya tienen dolores importantes por no tener acceso a la medicación”, explicó la Doctora Carmen Domínguez, facultativo especialista en Bioquímica Clínica del Hospital General Val d’ Hebron de Barcelona.

● Los estudios clínicos han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I en más de 100 pacientes. “Uno de los factores que han contribuido a crear nuestra confianza hacia este medicamento ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos que presenta la Velaglucerasa Alfa, inferiores al 1%, frente a las tasas de anticuerpos que oscilan entre un 15 y un 23% del otro medicamento enzimático”, afirmó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York.

¿Qué es la Enfermedad de Gaucher?

En España más de 900 personas pueden estar afectados por la enfermedad de Gaucher.

La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide que células y órganos funcionen correctamente.

Los signos más frecuentes de la enfermedad son inflamación del bazo y del hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet y Presidenta de la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). Dichos síntomas, que oscilan de leves a severos, pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.

Esta enfermedad se transmite de padres a hijos. Su prevalencia estimada es de 1 de cada 100.000 personas, por lo que se calcula que esta patología podría afectar a unas 75.000 personas en Europa, algunos de ellos asintomáticos y solo portadores. Actualmente, en España 328 pacientes están diagnosticados con esta enfermedad. Sin embargo, se estima que la cifra real se acerca a unos 900 pacientes, ya que muchos de estos enfermos no presentan síntomas hasta llegar a la edad adulta. Para más información, por favor visita: www.GaucherPatients.com

CE Consultores

Gabinete de Prensa

Tl  Tfno Redacción: 91 277 19 02 / 91 573 71 60

Entidad Solidaria con AEPA ATM (www.pacientesatm.com) e INFANCIA SOLIDARIA (www.infanciasolidaria.org)