Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) (STO: SOBI)  y Bioverativ Inc. (NASDAQ: BIVV) han anunciado que los nuevos datos clínicos de sus terapias de vida media extendida —Alprolix^® (eftrenonacog alfa) (Factor IX de coagulación (recombinante), proteína de fusión Fc) y Elocta (efmorotocog alfa), comercializado como Eloctate^® (factor antihemofílico (recombinante) y Fc proteína de fusión) en Estados Unidos, Japón y Canadá— serán presentados en el congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH en sus siglas en inglés), que tendrá lugar en Berlín entre el 8 y el 13 de julio.

Científicos e investigadores presentarán un análisis actualizado de los datos a largo plazo de los estudios ASPIRE y B-YOND en adultos, adolescentes y niños, que corroboran la seguridad y eficacia de Alprolix y Elocta. Además, los datos del primer y único estudio longitudinal, sobre salud articular en pacientes tratados de forma profiláctica con terapias de vida media extendida, también serán presentados en dicho congreso. Estos datos, junto a los hallazgos adicionales reportados sobre la salud de las articulaciones, y los resultados a largo plazo sobre la calidad de vida, reflejan el compromiso de la compañía en el abordaje de las necesidades no cubiertas en el campo de la hemofilia.

“La enfermedad debilitante de las articulaciones es una complicación común, que presenta desafíos para las personas con hemofilia”, subraya la Dra. Maha Radhakrishnan,  vicepresidente médico senior en Bioverativ. “Estos nuevos datos, que se presentarán en ISTH, refuerzan el impacto positivo a largo plazo de Elocta^® y Alprolix^® en la salud articular cuando se usan de manera profiláctica. Dichos resultados reflejan nuestro objetivo continuo de mejorar los resultados  clínicos y de salud de las personas que viven con hemofilia”.

La mayoría de las hemorragias en personas con hemofilia A y B severa ocurren en las articulaciones, siendo el daño articular la complicación más común. Los datos que se presentarán en ISTH demuestran mejoras en la puntuación de la salud articular, bajas tasas anuales de hemorragias y resolución de articulaciones diana en personas que reciben Alprolix^® y Elocta^® de forma profiláctica. Los datos de seguridad y eficacia a largo plazo de estos fármacos también serán presentados en el congreso.

“Estos nuevos datos refuerzan que Elocta^® y Alprolix^® pueden mantener bajas tasas de sangrados, lo que ayuda a mejorar la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A y B a largo plazo”, señala el Dr. Krassimir Mitchev, vicepresidente y director del área terapéutica médica de hemofilia de Sobi. “Basado en resultados de calidad de vida, los hallazgos muestran que se han observado mejoras en los pacientes que utilizan estas terapias durante varios años, ya que producen beneficios más acentuados en áreas como la salud física, el deporte y el ocio”.

El desarrollo de inhibidores para terapias de reemplazo de factores es una de las complicaciones más serias en personas con hemofilia y el tratamiento de inducción de la tolerancia inmune puede representar una carga significativa para la calidad de vida de los pacientes. En este sentido, se presentará un poster acerca de un análisis retrospectivo (en Estados Unidos y Canadá) de Eloctate^® usado para la inducción de la tolerancia inmune en pacientes con hemofilia A severa e inhibidores.

Simposio:

Además de los datos que se presentarán en el congreso, Sobi y Bioverativ serán co-anfitriones de un simposio científico bajo el título, “Concentrados de factores Fc de vida media extendida: actualizaciones recientes en el manejo de la hemofilia y los objetivos de tratamiento” el 10 de julio a las 13:15 – 14:30 CEST.  Apoyado por informes que recogen casos de pacientes de ámbito internacional, esta sesión se centrará en las características de los factores de fusión Fc, la evolución de las tecnologías y metodologías en el manejo de la hemofilia, la experiencia global con el inicio y la continuación del tratamiento con Elocta^®/Eloctate^® y Alprolix^® y su impacto a largo plazo en los objetivos de tratamiento.

La presentación incluye:

Un abstract reciente en inducción de la tolerancia inmune

• rFVIIIFc For Immune Tolerance Induction in Severe Haemophilia A Patients With Inhibitors – A Retrospective Analysis – Poster LB 04 - Monday, July 10 from 12:00 – 13:15 CEST (Factor VIII de coagulación recombinante humano, proteína de fusión Fc, (rFVIIIFc) para la inducción de inmunotolerancia en pacientes con hemofilia A severa con inhibidores. Un análisis retrospectivo).

Abstrascts centrados en salud articular

• Long-Term Impact of rFVIIIFc Prophylaxis in Paediatric, Adolescent, and Adult Subjects with Target Joints and Severe Haemophilia A – Poster #212 – Monday, July 10, 12:00-13:15 CEST (Impacto a largo plazo de rFVIIIFc  en profilaxis en sujetos pediátricos, adolescentes y adultos con articulaciones diana y hemofilia A severa)
• Longitudinal Modified Haemophilia Joint Health Scores (mHJHS) in Children, Adolescents, and Adults with Severe Haemophilia A With Long-term rFVIIIFc Prophylaxis – Poster #946 – Tuesday, July 11, 12:00-13:15 CEST
• Target Joint Outcomes with Prophylaxis with rFIXFc in Adults and Adolescents with Haemophilia B: Updated Results from B-YOND – Poster #961 – Tuesday, July 11, 12:00-13:15 CEST (Resultados de articulaciones diana en adultos y adolescentes con hemofilia B con rFIXFc en profilaxis)

Abstracts centrados en los resultados de calidad de vida

• Long-Term Quality-of-Life Outcomes with rFIXFc in Adults with Haemophilia B: Results from B-LONG and B-YOND – Poster #968 – Tuesday, July 11, 12:00-13:15 CEST (Resultados a largo plazo en adultos con hemofilia B con con rFIXFc: resultados de los estudios B-LONG y B-YOND)
• Long-Term Quality-of-Life Outcomes with rFVIIIFc Prophylaxis in Adult Subjects with Severe Haemophilia A – Poster #1783 – Wednesday, July 12, 12:00-13:15 CEST (Resultados a largo plazo en sujetos adultos con hemofilia A severa con rFIXFc en profilaxis)

Abstract sobre eficacia y seguridad a largo plazo

• Efficacy and Safety of rFVIIIFc Prophylaxis in Pediatric, Adolescent, and Adult Subjects with Severe Haemophilia A Over 3-4 Years: The ASPIRE Study – Poster #1774 – Wednesday, July 12, 12:00-13:15 CEST (Eficacia y seguridad de rFVIIIFc en profilaxis en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos con hemofilia A severa de más de 3-4 años: estudio ASPIRE)

Los abstract están disponibles a través de la web del ISTH 2017.