Alexion Europe SAS ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha extendido la indicación terapéutica de Soliris® (eculizumab) para incluir el tratamiento de los pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). Soliris® es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea para tratar el SHUa, una enfermedad ultra-rara,  genética y crónica que causa daños progresivos a los órganos vitales pudiendo provocar ictus, infarto de miocardio, insuficiencia renal y muerte.¹

La morbilidad y mortalidad prematura del SHUa están causados por la activación incontrolada y crónica del sistema del complemento, dando lugar a la formación de múltiples coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo, lo que se conoce como microangiopatía trombótica o MAT.^2,3 A pesar del tratamiento de soporte utilizado, más de la mitad de los pacientes con SHUa mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.⁴ 

Soliris®, el primer inhibidor del complemento terminal, actúa específicamente sobre la activación incontrolada del complemento. La CE ha concedido la autorización de comercialización a Soliris® para tratar a los pacientes con SHUa, tanto pediátricos como adultos. En la sección de datos clínicos de la ficha técnica de la UE se afirma que "Se recomienda el tratamiento con Soliris® de por vida, a menos que la interrupción de Soliris® esté clínicamente indicada". 

"La aprobación de la CE supone otro hito para Soliris® y es una esperanza que cambiará la vida de los pacientes que viven con esta grave enfermedad, devastadora y potencialmente mortal", declaró Leonard Bell, M.D., CEO de Alexion Pharmaceuticals.

El 23 de septiembre de 2011, Soliris® recibió la aprobación de la Agencia Americana de Alimentación y Fármacos (Food and Drug Administration, FDA) para el tratamiento de los pacientes con SHUa con el finde inhibir la MAT mediada por el complemento. 

Sobre el SHUa

El SHUa es una enfermedad ultra-rara, crónicay potencialmente mortal en la que una deficiencia genética de uno o varios genes reguladores del complemento causa una activación incontrolada del mismo durante toda la vida, lo que da lugar a microangiopatía trombótica (MAT) mediada por el complemento, con la formación de coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo.^{1, 2} La activación permanente e incontrolada del complemento en el SHUa provoca un riesgo de MAT durante toda la vida, que produce daños repentinos, catastróficos y potencialmente mortales en el riñón ,cerebro, corazón y otros órganos vitales, así como muerte prematura.^{2, 3} Más de la mitad de los pacientes con SHUa  mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.⁴ La mayoría de los pacientes con SHUa que reciben trasplante renal suelen experimentar MAT sistémica posterior, lo que da lugar a una tasa de fracaso del trasplante de aproximadamente un 90%.⁶

El SHUa afecta tanto a niños como a adultos. En un amplio grupo de pacientes con SHUa, el 60% fueron diagnosticados por primera vez antes de los 18 años de edad.⁶ Además, la MAT mediada por el complemento causa una reducción de la cifra de plaquetas (trombocitopenia) y destrucción de eritrocitos (hemólisis). Aunque se han identificado mutaciones en al menos diez genes reguladores del complemento diferentes, en el 30-50% de los pacientes con diagnóstico confirmado de SHUa no se identifica ninguna mutación.⁷

Sobre Soliris®

Soliris fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de los EUA así como por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el 2007, por Japón (2010) y otros países, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad ultra-rara que destruye los glóbulos rojos de la sangre y que es potencialmente mortal. 

Sobre Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica centrada en ayudar a los pacientes con patologías graves y muy raras a través de la investigación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos innovadores que cambian vidas. Alexion es líder mundial en inhibición del complemento y ha desarrollado y comercializa Soliris® (eculizumab) como tratamiento para los pacientes con HPN y SHUa, dos enfermedades ultra-raras, debilitantes y potencialmente mortales causadas por la activación crónica e incontrolada del complemento. En la actualidad, Soliris® está aprobado en más de 35 países para el tratamiento de la HPN y en los Estados Unidos y la Unión Europea para el tratamiento del SHUa. Alexion está evaluando otras posibles indicaciones para Soliris® y desarrollando otros posibles productos biotecnológicos innovadores que se encuentran en las primeras fases de desarrollo. 

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Bibliografía y notas a pie de página

1. Noris M, Remuzzi G: Atypical hemolytic-uremicsyndrome. N Engl J Med 2009 361:1676-87
2. Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy:new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens 2010 May;19(3):242-7.
3. Tsai HM. The molecular biology of thromboticmicroangiopathy. Kidney Int 2006 Jul;70(1):16-23. 4. Caprioli J,Noris M, Brioschi S, et al; for the International Registry of Recurrent andFamilial HUS/TTP. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations onclinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood.2006;108:1267-1279. 
5. El Dr. Christophe Legendre recibe fondos para investigación deAlexion Pharmaceuticals, Inc. y es asesor de la compañía.
6. Bresin E, Daina E, Noris M, et al; InternationalRegistry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Outcome of renal transplantation inpatients with non–Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognosticsignificance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.
7. Noris M,Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalitiesin sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J AmSoc Nephrol. 2010;5:1844-1859.