Madrid. – 31 de mayo 2017 – La compañía biotecnológica Shire, líder mundial en enfermedades raras, ha anunciado resultados muy positivos del estudio fase 3 HELP™, un estudio internacional multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de grupos paralelos en el que se ha evaluado, en comparación con placebo, la eficacia y la seguridad de lanadelumab, tratamiento administrado por vía subcutánea durante 26 semanas en pacientes de 12 años o más con Angioedema Hereditario (AEH). El lanadelumab es un tratamiento en investigación que se está evaluando para la prevención de crisis de angioedema en pacientes con AEH, una enfermedad rara genética caracterizada por la hinchazón recurrente de las extremidades, el aparato digestivo y las vías respiratorias altas.

El estudio alcanzó el criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios con resultados estadísticos y clínicos altamente significativos en los tres grupos de tratamiento con lanadelumab en comparación con placebo. La dosis de 300 mg administrada una vez cada dos semanas determinó una disminución estadísticamente significativa de la frecuencia media de crisis de AEH del 87% en comparación con el placebo (p < 0,001). Los resultados fueron uniformes, con independencia de la tasa de crisis basal. En particular, con las tres pautas de lanadelumab estudiadas, quincenales o mensuales, se logró que una parte significativamente mayor de pacientes, en comparación con placebo, no experimentasen ninguna crisis durante todo el periodo de estudio de 26 semanas.

El estudio era representativo de todo el espectro del AEH. En conjunto, el 52% presentaban tres o más crisis mensuales en el momento basal, el 65% tenían antecedentes de crisis laríngeas y el 56% recibían tratamiento profiláctico a largo plazo. Completaron el estudio el 90% de los pacientes. El 96% de quienes completaron el estudio decidieron incorporarse al estudio de seguridad a largo plazo (extensión del estudio HELP™).

«En EE.UU., las opciones de tratamiento disponibles son inyecciones para las crisis agudas o infusiones intravenosas de acción breve administradas dos veces a la semana», ha declarado Aleena Banerji, M.D., del hospital general de Massachusetts, Boston, e investigadora del ensayo clínico. «Si se autoriza, el lanadelumab puede ofrecer a los pacientes una opción de tratamiento a largo plazo que reduce significativamente las crisis de AEH cuando se administra por vía subcutánea solo una vez cada cuatro semanas».

El AEH es una enfermedad genética rara que se calcula que afecta aproximadamente a entre 1 de cada 10.000 y 1 de cada 50.000 personas en todo el mundo. La enfermedad produce edema (hinchazón) recurrente localizado. Las zonas del cuerpo afectadas más habitualmente son las extremidades, el aparato digestivo y las vías respiratorias altas. La hinchazón puede ser debilitante y dolorosa y afectar tanto al trabajo como a la formación de las personas con AEH. La hinchazón de la garganta es potencialmente mortal por asfixia.

«La posibilidad de una nueva forma de tratar la causa subyacente del AEH para evitar las crisis podría transformar el tratamiento futuro de la enfermedad», afirma el profesor Marcus Maurer, M.D., de Charité – Universitätsmedizin Berlín, Alemania, e investigador del ensayo clínico. «Los pacientes con AEH quieren llevar una vida independiente y sin el temor a sufrir crisis de angioedema».

El lanadelumab ha sido en general bien tolerado durante las 26 semanas de tratamiento. No se han notificado acontecimientos adversos graves ni fallecimientos relacionados con el tratamiento. El acontecimiento adverso más común ha sido el dolor en el lugar de inyección (29,3% con placebo y 42,9% en todos los grupos de lanadelumab).

«Estamos muy ilusionados con los excelentes resultados obtenidos en fase 3», afirmó Flemming Ornskov, M.D., M.P.H., CEO de Shire, «Tenemos casi diez años de experiencia y una sólida cartera de productos comerciales y en espera relacionados con el AEH, y creemos que estos datos demuestran un elevado potencial para transformar el tratamiento de los pacientes que viven con esta enfermedad».

Shire tiene previsto presentar una solicitud para su autorización como medicamento biológico (BLA) ante la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. a finales de 2017 o principios de 2018. El lanadelumab ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y tratamiento innovador de la FDA y de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca del estudio HELP™

Este ensayo de fase 3 internacional, multicéntrico, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego y controlado con placebo es el mayor estudio sobre prevención realizado hasta la fecha, y en él han recibido tratamiento 125 pacientes de 12 años o más con AEH de tipos I y II. Los pacientes se distribuyeron aleatoriamente en cuatro grupos para recibir administraciones repetidas por vía subcutánea de lanadelumab 300 mg cada dos semanas, 300 mg cada cuatro semanas, 150 mg cada cuatro semanas o placebo en una proporción 2:1. El volumen de fármaco administrado en cada inyección en el ensayo clínico fue de 2 ml por vía subcutánea en forma de dos inyecciones de 1 ml en el brazo para mantener el enmascaramiento del estudio.

El criterio de valoración principal del estudio fue el número de crisis de angioedema confirmadas por el investigador observadas en cada grupo de tratamiento con lanadelumab en comparación con placebo durante el periodo de tratamiento de 26 semanas.

Compromiso de Shire con el Angioedema Hereditario (AEH)

Shire acumula casi diez años de experiencia de apoyo clínico y práctico a los pacientes de AEH. Creemos que cada paciente merece un tratamiento adaptado, y nuestra actual cartera de productos incluye tres opciones terapéuticas distintas. Estamos comprometidos con la innovación y confiamos en nuestra experiencia y en nuestros conocimientos para ayudar a cubrir las necesidades de tratamiento no satisfechas de los pacientes con AEH. Además de nuestro esfuerzo por desarrollar nuevos tratamientos, prestamos servicios especializados y apoyamos las propuestas que ayudan a atender las necesidades de la comunidad con AEH.

Acerca de lanadelumab

El lanadelumab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano en investigación que se une específicamente a la calicreína plasmática y la inhibe; se está desarrollando como tratamiento para la prevención de las crisis de angioedema en pacientes con AEH. El lanadelumab se ha formulado para administración subcutánea con una semivida de aproximadamente 14 días en pacientes con AEH.

Acerca de Shire

Shire es la compañía biotecnológica líder a nivel mundial centrada en cuidar a las personas con enfermedades raras y otras condiciones especiales. Shire posee fármacos innovadores en más de 100 países en distintas áreas terapéuticas, incluyendo Hematología, Inmunología, Neurociencias, Enfermedades Lisosomales, Gastroenterología, Medicina Interna, Endocrinología y Angioedema Hereditario, una franquicia creciente en Oncología y un pipeline emergente e innovador en Oftalmología.

Nuestros empleados van a trabajar todos los días con una misión compartida: desarrollar y suministrar tratamientos innovadores para los cientos de millones de personas del mundo afectadas por enfermedades raras y otras enfermedades con necesidades especiales, que no disponen de tratamientos eficaces que les permitan disfrutar de una vida plena. 

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