Berlín, 4 de febrero 2014 – El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP- European Committee for Medicinal Products for Human Use) ha recomendado la aprobación de riociguat comprimidos para el tratamiento de dos formas de hipertensión pulmonar, un grupo de enfermedades progresivas y potencialmente mortales: el tratamiento de pacientes adultos con HPTEC inoperable o persistente/recurrente después de la intervención quirúrgica y el tratamiento de pacientes adultos con HAP para mejorar la capacidad de realizar ejercicio. Riociguat es un estimulador de la guanilato ciclasa soluble (GCs), el primer miembro de una novedosa clase de compuestos. Con su novedoso mecanismo de acción, riociguat actúa a través de un mecanismo molecular subyacente clave en la hipertensión pulmonar. Se estima la aprobación por parte de la Comisión Europea durante el primer semestre del 2014. 

"Nos alegramos de la recomendación de aprobación de riociguat del CHMP, y esperamos poder ofrecer riociguat a los pacientes que padecen estas enfermedades raras, graves y potencialmente mortales una vez aprobado por la Comisión Europea", dijo Kemal Malik (MB, BS), Miembro del Comité Ejecutivo de Bayer HealthCare y Jefe de Desarrollo Global. "Riociguat es el primer fármaco que ha demostrado eficacia en dos tipos de hipertensión pulmonar, la HAP y la HPTEC. El tratamiento de elección y potencialmente curativo para la HPTEC es la endarterectomía pulmonar (EAP)”, añadió.

Hasta la fecha no existe ningún tratamiento farmacológico autorizado en la Unión Europea para el tratamiento de la HPTEC. Dado que un número considerable de pacientes con HPTEC no son operables y de los que se operan, en torno a un 35% padece hipertensión pulmonar residual o recurrente después de la intervención, existe una necesidad médica no cubierta. 

La consistencia y robustez de los resultados positivos de los programas de ensayos clínicos CHEST y PATENT son importantes: riociguat ha demostrado una eficacia clínica significativa y mantenida y seguridad en la hipertensión arterial pulmonar (HAP), tanto en pacientes sin tratamiento previo como en los tratados previamente con antagonistas de los receptores de la endotelina (ARE) o con monoterapia con un prostanoide no endovenoso, así como en pacientes con HPTEC inoperable o con enfermedad persistente o recurrente después de la cirugía. Hasta la fecha ningún otro tratamiento farmacológico ha demostrado eficacia significativa en la HPTEC", afirmó el profesor Ardeschir Ghofrani, investigador principal del Hospital Universitario de Giessen y Marburg, Alemania. "Tanto para pacientes con HAP y HPTEC como para sus médicos, las mejoras clínicas registradas con riociguat en múltiples variables como la prueba de la marcha de los seis minutos (PM6M), la hemodinámica cardiopulmonar, la clase funcional de la OMS y un biomarcador relacionado con la enfermedad son muy relevantes”, añadió. 

La recomendación de aprobación del CHMP se basa en los resultados de dos ensayos clínicos en Fase III globales, aleatorios, doble ciego, controlados con placebo, (CHEST-1 y PATENT-1) así como los datos intermedios de los estudios de extensión a largo plazo (CHEST-2 y PATENT-2) disponibles. Ambos estudios evaluaron la eficacia y el perfil de seguridad de riociguat oral para el tratamiento de la HPTEC y HAP respectivamente. La HAP y HPTEC son dos formas de hipertensión pulmonar, enfermedades raras y potencialmente mortales, en las que la presión en las arterias pulmonares es superior a lo normal. 

Ambos estudios con riociguat en Fase III cumplieron con su objetivo primario, el cambio en la capacidad de realizar ejercicio después de 16 y 12 semanas de tratamiento, respectivamente. Riociguat también ha demostrado consistencia en la mejoría de múltiples y relevantes variables secundarias y en general fue bien tolerado con un buen perfil de seguridad. Los resultados de ambos estudios fueron publicados en el New England Journal of Medicine (NEJM), en julio de 2013.

Los ensayos CHEST y PATENT en Fase III siguen su curso con los estudios a largo plazo, CHEST-2 y PATENT-2 mostrando en el primer análisis intermedio un buen perfil de seguridad y una eficacia mantenida durante un año.

En octubre de 2013, riociguat fue aprobado con el nombre Adempas® en los EE.UU. para su uso en la HPTEC y HAP; en Canadá y Suiza en la indicación HPTEC en septiembre y noviembre de 2013 respectivamente, así como en Japón en la HPTEC en enero de 2014. En febrero de 2013, Bayer HealthCare presentó la solicitud de registro de riociguat oral en la Unión Europea en ambas indicaciones. 

Acerca de la Hipertensión Pulmonar (HP)
La hipertensión pulmonar (HP) es una enfermedad grave, progresiva, que cambia la vida y es potencialmente mortal. Su característica principal es el aumento de la presión en las arterias pulmonares y que puede conducir a insuficiencia cardíaca y a la muerte. Los pacientes con HP ven disminuida su capacidad de realizar ejercicio físico y su calidad de vida. Los síntomas más comunes de la HP son la falta de aliento, fatiga, mareos y desmayos, que se agravan con el esfuerzo. Debido a que los síntomas de la hipertensión son inespecíficos, el diagnóstico puede retrasarse hasta dos años. El diagnóstico precoz y la identificación del tipo de HP son esenciales, ya que un retraso en el inicio del tratamiento puede tener un impacto negativo en la supervivencia. La monitorización continua del tratamiento es entonces vital para asegurar que los pacientes reciben una atención óptima según su tipo de HP y estado de la enfermedad.

Existen cinco tipos de hipertensión pulmonar; cada una puede afectar al paciente de un modo distinto y es posible que cada paciente presente una etiología y manifestaciones diferentes de la HP. Para lograr las mayores posibilidades de éxito, los pacientes deben recibir tratamiento en un centro especializado en HP. 

Acerca de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)

La Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP), uno de los cinco tipos de hipertensión pulmonar, es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal en la que la presión en las arterias pulmonares aumenta significativamente debido a la vasoconstricción, lo que puede llevar a una insuficiencia cardíaca e incluso la muerte. La HAP se caracteriza por la aparición de alteraciones morfológicas en el endotelio de las arterias pulmonares, causando una remodelación del tejido, vasoconstricción y trombosis in situ. A consecuencia de estas alteraciones, los vasos sanguíneos pulmonares se estrechan, lo que dificulta el bombeo de la sangre hasta los pulmones. La HAP es una enfermedad rara que afecta aproximadamente de 15-52 personas por millón globalmente, aunque en España solo se ha conseguido registrar una prevalencia de 16 casos por millón. Es más frecuente en mujeres jóvenes que en hombres. En la mayoría de los casos, la HAP no tiene una causa conocida y, en algunos casos, puede ser hereditaria. 

A pesar de la disponibilidad en la última década de varias terapias aprobadas para la HAP, el pronóstico para estos pacientes sigue siendo desfavorable y se precisan nuevas opciones de tratamiento. Los índices de mortalidad de los pacientes con HAP siguen siendo elevados y asciende a 15% en un año y 32% a los tres años después del diagnóstico. 

Acerca de la Hipertensión Pulmonar Tromboembólica Crónica (HPTEC)
La HPTEC es un tipo de HP y es una enfermedad progresiva y potencialmente mortal en la que se cree que la formación de trombos organizados (oclusión tromboembólica) en los vasos pulmonares causa gradualmente un aumento de la presión en las arterias pulmonares, que resulta en una sobrecarga para el lado derecho del corazón. La HPTEC es una enfermedad rara, comparable en términos de afectación poblacional a la HAP, aunque hasta la fecha el número de diagnósticos es menor. La HPTEC puede evolucionar tras episodios previos de embolia pulmonar aguda, aunque no se conoce del todo la patogénesis. El tratamiento estándar y con potencial de curación para la HPTEC es la endarterectomía pulmonar (EAP), un procedimiento quirúrgico en el cual se eliminan los trombos y el tejido fibroso de los vasos pulmonares. Sin embargo, un número considerable de pacientes con HPTEC (20% - 40%) no son operables, y hasta en un 35% de los pacientes la enfermedad persiste o vuelve a aparecer después de la EAP. Estos pacientes necesitan un tratamiento farmacológico eficaz. 

Acerca de riociguat
Riociguat es un estimulador de la guanilato ciclasa soluble (sGC), es el primer miembro de una novedosa clase de compuestos descubierta y desarrollada por Bayer como tratamiento oral dirigido a un mecanismo molecular clave subyacente en la Hipertensión Pulmonar. Riociguat está siendo investigado como un enfoque novedoso y específico para tratar diferentes tipos de HP. La GCs es un enzima del sistema cardiopulmonar y el receptor del óxido nítrico (ON). Cuando el ON se une a la GCs, el enzima promueve la síntesis de la molécula señalizadora guanosin monofosfato cíclico (GMPc). El GMPc desempeña una importante función en la regulación del tono vascular, en la proliferación, en la fibrosis y en la inflamación. La HP se asocia a una disfunción endotelial, reducción de la síntesis de ON y estimulación insuficiente de la GCs. Riociguat presenta un mecanismo de acción nuevo y único: sensibiliza la GCs al ON endógeno estabilizando la unión ON ‑GCs. Asimismo, riociguat estimula de forma directa la GCs a través de un sitio de unión diferente e independiente del ON. Riociguat, como estimulador de la GCs, actúa sobre la deficiencia del ON, restaurando la vía ON-GCs-GMPc, generando un aumento de GMPc. 

Con su novedoso mecanismo de acción, riociguat tiene el potencial de superar varias limitaciones de los tratamientos autorizados actualmente para la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP), como la dependencia del ON; además, es el primer fármaco que ha mostrado beneficios clínicos en la Hipertensión Pulmonar Tromboembólica Crónica (HPTEC), para la que no existe actualmente ningún tratamiento farmacológico autorizado. 

Bayer HealthCare

Bayer HealthCare es una filial de Bayer AG con sede central en Leverkusen que, con sus fármacos y productos para el sector médico, se encuentra entre las principales empresas innovadoras del sector de la salud. La empresa agrupa las Divisiones Animal Health, Consumer Care, Diabetes Care, Intendis y Bayer HealthCare Pharmaceuticals. El objetivo de Bayer HealthCare es la investigación, desarrollo, producción y comercialización de productos innovadores con el fin de mejorar la salud de los seres humanos y la de los animales de todo el mundo.

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