Madrid, 3 de septiembre de 2024 – VertexPharmaceuticals anuncia que el Ministerio de Sanidad ha aprobado nuevas financiaciones para sus medicamentos para la fibrosis quística (FQ) para incluir ahora a niños más pequeños.

El acuerdo incluye: i) KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en un régimen combinado con KALYDECO® (ivacaftor), que ahora incluye a niños de entre 2 y 5 años, estando financiado para el tratamiento de la FQ en pacientes a partir de los 2 años que tienen al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), ii) ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) incluye una extensión de financiación para pacientes de 1 a 2 años, estando financiado a partir de 1 año en pacientes con dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR y iii) KALYDECO® (ivacaftor) está financiado para niños con FQ de 4 meses en adelante con mutación R117H en el gen CFTR o cualquiera de las siguientes mutaciones en dicho gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

"Estamos muy orgullosos de haber llegado a un acuerdo con el Ministerio de Sanidad para ampliar el acceso de tres de nuestros tratamientos para la FQ y de que se haya reconocido el valor de nuestros medicamentos innovadores para más niños con FQ. Estamos muy agradecidos por la colaboración de las autoridades sanitarias para llegar a este acuerdo”, señala Marcio Machado, director general de Vertex Pharmaceuticals en España y Portugal. “Para nosotros es un paso muy importante y refuerza nuestro compromiso de proporcionar acceso a nuestros tratamientos a tantos pacientes como sea posible, lo antes posible” ha añadido.

La fibrosis quística es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a aproximadamente más de 2.700 personas en España[i]. Aunque es una enfermedad rara, es una de las enfermedades raras más prevalentes. Se trata de una patología progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas y el tracto gastrointestinal.

La doctora Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística y jefa de Servicio de Neumología del Hospital Universitario Virgen del Rocío, ha destacado que: “La posibilidad de tratar a los pacientes con FQ a edades tan tempranas tiene un impacto potencialmente transformador en la evolución de la enfermedad. El tratamiento precoz puede prevenir o mitigar el daño irreversible a los pulmones y otros órganos, mejorando significativamente la esperanza y calidad de vida de los pacientes. Al abordar la enfermedad desde sus etapas iniciales, se pueden reducir muchas de las complicaciones crónicas y severas que típicamente se desarrollan en pacientes no tratados o tratados tarde. Además, para los padres y cuidadores saber que sus hijos e hijas pueden recibir tratamientos para su enfermedad, proporciona un gran alivio emocional y psicológico, lo cual es esencial para el bienestar de toda familia”.

Acerca de la fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética, rara que acorta la vida y afecta aproximadamente a 105.000[ii] personas en todo el mundo. La FQ es una enfermedad progresiva y multiorgánica que afecta a los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos paranasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. La FQ es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada progenitor, para tener FQ, y estas mutaciones se pueden identificar mediante una prueba genética. Si bien hay muchos tipos diferentes de mutaciones en el CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones del CFTR conducen a la FQ al hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o al provocar una escasez o ausencia de la dicha proteína en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en multitud de órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de moco anormalmente espeso y pegajoso, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que eventualmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La esperanza de vida es aproximadamente, de 30 años, pero con tratamiento la supervivencia proyectada está mejorando.

Acerca de Vertex

Vertex es una empresa global biotecnológica que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, enfermedad de células falciformes y beta-talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en los programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también cuenta con una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves en las que tiene un profundo conocimiento de la biología humana causal, incluido el dolor agudo y neuropático, la enfermedad renal mediada por APOL1, la nefropatía IgA, la poliquistosis renal autosómica dominante, la diabetes tipo 1, la distrofia miotónica tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina.

Vertex fue fundada en 1989 y tiene su sede mundial en Boston, con sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con centros de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en América del Norte, Europa, Australia, América Latina y Oriente Medio. Vertex es reconocida constantemente como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 14 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com/en-gb/

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