Madrid, 12 de febrero de 2025 – Los resultados del ensayo fase 3 FRONTIER3, realizado en 70 niños entre 1 y 11 años, han revelado que el 74,3% de los niños con hemofilia A con y sin inhibidores tratados con Mim8 no experimentaron hemorragias. El ensayo evaluó inicialmente un tratamiento profiláctico semanal (terapia regular para prevenir el sangrado prolongado y espontáneo) con el tratamiento, antes de dar a los participantes la opción de cambiar a una dosis mensual tras 26 semanas de tratamiento. Los datos han sido presentados por Novo Nordisk en el 18º Congreso Anual de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD) celebrado en Milán (Italia).

Los resultados muestran que el tratamiento es bien tolerado y eficaz en niños con hemofilia A, tanto con como sin inhibidores. En la primera parte del estudio FRONTIER3, los participantes recibieron dosis semanales de esta terapia subcutánea durante las primeras 26 semanas. Después, pudieron optar por continuar con la dosis semanal o cambiar a una dosis mensual las siguientes 26 semanas. El análisis intermedio presenta los datos de la primera fase del estudio, junto con algunos datos preliminares de la segunda fase, que continuó tras este análisis.

Durante la primera parte del estudio realizado en niños que recibieron profilaxis semanal, la tasa media anual de sangrado (ABR) estimada para las hemorragias tratadas fue de 0,53. La mediana de ABR fue 0; el 74,3% de los participantes no tuvieron sangrados, y todos los niños con hemofilia A con inhibidores (n=14) informaron no tener hemorragias. Tras completar las primeras 26 semanas del estudio, el 45% de los participantes eligió cambiar a la dosis mensual, mientras que el 55% optó por mantener la dosis semanal.

"El manejo de la hemofilia A en niños requiere un equilibrio complejo entre brindar cuidados continuos, minimizar el tiempo fuera de la escuela y garantizar su bienestar físico, emocional y social. Los resultados intermedios del tratamiento en el FRONTIER3 son alentadores para las familias, ya que muestran este tratamiento como una alternativa cómoda y flexible que puede reducir la carga de tratamiento y así favorecer el día a día de las familias”, sostiene el profesor Johnny Mahlangu, investigador principal y director del Centro de Atención Integral de la Hemofilia en el Hospital Charlotte Maxeke Johannesburgo, de la Universidad de Witwatersrand, en Johannesburgo (Sudáfrica).

Durante este encuentro, también se presentaron datos de los resultados reportados por pacientes y cuidadores de la primera parte del ensayo FRONTIER3 con el tratamiento semanal. Estos datos sugieren que el tratamiento puede reducir la carga de administración y mejorar la función física y calidad de vida en niños con hemofilia A con o sin inhibidores.

En la semana 26, el 98% de los cuidadores prefirieron este fármaco sobre el tratamiento previo, de los cuales el 73% expresó una “mucha mayor” preferencia. Además, en la semana 26 se observó una tendencia positiva de mejora en la puntuación media de función física (un indicador de la capacidad del niño para realizar actividades físicas cotidianas como correr) y en la puntuación total de calidad de vida.

"Somos conscientes de los desafíos cotidianos que enfrentan los niños con hemofilia A y sus cuidadores. Los datos de FRONTIER3 nos permiten avanzar en nuestra misión de ofrecer tratamientos innovadores, sin que ello requiera un sacrificio en la administración de la terapia ni la calidad de vida de los niños”, explica Ludovic Helfgott, vicepresidente ejecutivo de Enfermedades Raras en Novo Nordisk.

Por ello, "este tratamiento está diseñada para que pueda adaptarse a distintos estilos de vida. Es alentador ver que los pacientes y cuidadores en estos análisis lo prefieren sobre su tratamiento anterior. En Novo Nordisk, nuestro compromiso con la comunidad de personas con trastornos hemorrágicos raros nos obliga a reducir las limitaciones en la vida de los niños con hemofilia y sus familias", concluye Helfgott.

Novo Nordisk planea presentar el registro regulatorio de este fármaco a lo largo de 2025. Los datos de FRONTIER3 se divulgarán en los próximos congresos y publicaciones en 2025 y 2026.

Sobre la hemofilia

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario raro que afecta a la capacidad del organismo para formar coágulos de sangre, un proceso necesario para detener las hemorragias. Se estima que afecta aproximadamente a 1.125.000 personas en todo el mundo[i] y se calcula que la hemofilia A representa entre el 80% y el 85% de todos los casos de hemofilia[ii]. Debido a la naturaleza de esta enfermedad como un trastorno recesivo ligado al cromosoma X, a menudo se presenta de manera diferente en hombres que en mujeres, con ~88% de los casos diagnosticados en hombres[iii]^,[iv]. Hay diferentes tipos de hemofilia, que se caracterizan según la proteína del factor de coagulación que está defectuosa o ausente. La hemofilia A es causada por un factor de coagulación VIII (FVIII) defectuoso o ausente.

Sobre Mim8

Mim8 es un anticuerpo biospecífico de Factor VIIIa (FVIIIa) diseñado para proporcionar una hemostasia sostenida una vez a la semana, una vez cada dos semanas o una vez al mes para la profilaxis en personas con hemofilia A, con y sin inhibidores. Administrado de manera subcutánea, actúa como puente entre el factor IXa y el factor X. Esta acción sustituye al factor VIII, que restaura la capacidad del cuerpo para generar trombina, ayudando a la coagulación de la sangre. Su uso en personas con hemofilia A es experimental y no está aprobado por las autoridades reguladoras ni está disponible en ninguna parte del mundo.

Sobre el ensayo clínico FRONTIER3

FRONTIER3 es un ensayo clínico en fase 3 que ha evaluado la eficacia y el perfil de seguridad de Mim8 como tratamiento profiláctico en 70 niños (de 1 a 11 años) con hemofilia A con inhibidores (n=14) y sin inhibidores (n=56)⁴. El estudio se dividió en dos partes:

·       En la primera parte, todos los participantes recibieron profilaxis subcutánea con Mim8 una vez a la semana durante 26 semanas^4,[v].

·       Durante la segunda parte del estudio, que duró otras 26 semanas, los participantes pudieron elegir entre recibir Mim8 una vez al mes o continuar con la profilaxis semanal^4,5.

En el ensayo FRONTIER3, como en ensayos anteriores de Mim8, no se han observado problemas de seguridad destacables (fallecimientos, acontecimientos tromboembólicos o efectos adversos graves relacionados con el tratamiento) ni evidencia clínica de anticuerpos neutralizantes. Menos del 1% de todas las administraciones presentó reacciones en el lugar de la inyección.

El programa clínico FRONTIER investiga Mim8 como tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. La fase 3 del programa incluye los estudios FRONTIER2[vi], FRONTIER3⁴, FRONTIER4[vii] y FRONTIER5[viii].

Sobre Novo Nordisk

Novo Nordisk es una compañía mundial líder en el cuidado de la salud, fundada en 1923 y con sede en Dinamarca. Nuestro propósito es impulsar el cambio para hacer frente a la diabetes y otras enfermedades crónicas graves como la obesidad y enfermedades de la sangre y endocrinas poco frecuentes. Lo hacemos al ser pioneros en avances científicos, expandiendo el acceso a nuestros medicamentos y trabajando para prevenir y, finalmente, curar enfermedades. Novo Nordisk emplea a alrededor de 63.400 personas en 80 países y comercializa sus productos en alrededor de 170. Para más información, visite novonordisk.es, Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube.